MERCOLEDÌ 13 MARZO 2013 - Una terapia genica che protegge la cartilagine potrebbe un giorno trattare l'osteoartrite, una condizione che colpisce più della metà della popolazione anziana, secondo uno studio pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.
L'osteoartrosi (OA) è una risposta naturale alla rottura della cartilagine articolare, un materiale spugnoso che impedisce alle ossa di sfregarsi l'una contro l'altra. Poiché la cartilagine si assottiglia a causa dell'età oa causa di una ferita, quella barriera si spezza e l'attrito causa dolore. L'unica cura è la chirurgia di sostituzione dell'articolazione, che può comportare complicanze chirurgiche. Questa terapia genica rallenta lo sviluppo della malattia nei topi.
"Abbiamo scoperto che la terapia genica protegge dall'osteoartrosi", afferma Brendan Lee, MD, PhD, genetista del Baylor College of Medicine e coautore dello studio. "Anche se ritardi la sostituzione dell'articolazione entro 10 anni potresti avere un grande impatto sulla qualità della vita e sui dollari dell'assistenza sanitaria."
Dr. Lee e il suo team hanno preso di mira un gene specifico all'interno della cartilagine articolare chiamato proteoglicano o PRG4. Questo gene è responsabile della produzione di lubrificante, una proteina che lubrifica l'articolazione e protegge la cartilagine dagli effetti della vecchiaia. Gli scienziati hanno iniettato topi danneggiati con PRG4 racchiusi all'interno di un virus, che ha diffuso il gene in tutta l'area e stimolato la produzione di lubrificante. La lubrificazione extra ha rallentato significativamente lo sviluppo di OA senza effetti secondari percettibili.
"Devi sempre preoccuparti che se fai troppo di qualcosa influisci sullo scheletro", dice Lee. "Per quanto a nostra conoscenza, non sembra esserci un effetto negativo nel produrre troppo lubrificante nella cartilagine di questi topi."
L'approccio di Lee alla terapia genica è in qualche modo nuovo. La maggior parte della ricerca OA si concentra sull'inibire l'osteoartrosi una volta iniziata - non prendere la malattia prima che inizi. I ricercatori hanno avuto l'idea mentre studiavano disturbi scheletrici causati da rari difetti genetici. Hanno deciso di simulare i disordini "rompendo" diversi geni fino a quando non hanno individuato uno che ha contribuito all'osteoartrosi.
"Se rompi il motore, la tua auto non parte più così sai che il motore è responsabile dell'avvio della macchina ", Dice Merry Ruan, una dottoranda e genetista al Baylor College of Medicine e autrice principale dello studio. "Se rompi un gene e qualcosa va storto sai di cosa è responsabile il gene."
I risultati sono importanti, tuttavia, Brian Walitt, MD, un reumatologo al Georgetown University Medical Center, che non era affiliato allo studio , avverte i lettori di non applicare studi sugli animali alle condizioni umane.
"La cartilagine del ratto non è una cartilagine umana, e le articolazioni dei ratti non sono articolazioni umane", afferma il dott. Walitt. "Dobbiamo stare attenti soprattutto ad eccitarsi eccessivamente negli studi che non sono negli esseri umani. Devi essere protetto dal tuo entusiasmo. "
Lee è d'accordo con Walitt, dicendo che uno dei punti deboli dello studio è la sua dipendenza da un modello animale. E anche se la terapia è stata infine approvata per l'uso umano, afferma Lee, potrebbe solo rallentare la perdita della cartilagine, non ricrescerla. Ciò significa che le persone già affette da osteoartrosi non otterranno molto sollievo dalla terapia genica.
"La parte più debole è che, in base alla scoperta, non pensiamo ancora che sarebbe sufficiente per rigenerare la cartilagine", aggiunge Lee . "Per le persone che hanno una malattia in fase avanzata questa terapia non sarebbe sufficiente".
I ricercatori di Baylor pianificano di testare il trattamento nei cavalli entro il 2014 e poi di passare ai primati non umani se le prove hanno successo. L'obiettivo a lungo termine è quello di trattare l'OA nella fase di sperimentazione clinica, e non è un compito che possono svolgere da soli. I ricercatori dicono che l'industria deve riunirsi e condividere i progressi della tecnologia al fine di creare un piano di trattamento completo.
"Come può esserlo l'artrosi, non c'è terapia che altera in modo significativo il decorso della malattia", dice Ruan. "Non puoi dare a qualcuno dei farmaci per risolvere il problema."
