Ogni anno, gli esperti di MS si riuniscono all'American Academy of Neurology (AAN) per presentare gli ultimi risultati della ricerca sulla sclerosi multipla e monitorare lo sviluppo di nuovi e promettenti trattamenti per la SM. La blogger di Everyday Health MS Trevis Gleason ha intervistato il neurologo e esperto di SM Dr. Jeffrey Cohen della Cleveland Clinic per scoprire quali risultati della ricerca discussi durante la riunione AAN di quest'anno potrebbero significare per le persone affette da SM.
10 domande da porre al medico (PDF)
Questo webcast è stato prodotto da Everyday Health e supportato da un sussidio educativo illimitato da Bayer Healthcare.
Trevis L. Gleason, Host di tutti i giorni:
Ciao e benvenuto a questo webcast di Everyday Health - "Multiplo Notizie sul trattamento della sclerosi dall'incontro annuale dell'American Academy of Neurology. " Prima di iniziare, ti ricordiamo che le opinioni espresse su questo programma sono esclusivamente le opinioni dei nostri ospiti. Non sono necessariamente le opinioni di Everyday Health, dei nostri sponsor o di qualsiasi organizzazione esterna. E come sempre, si prega di consultare il proprio medico per un consiglio medico che è più appropriato per voi.
Questo programma è supportato da un sussidio educativo illimitato da Bayer HealthCare. Li ringraziamo per il loro impegno nell'educazione dei pazienti.
Ogni anno più di 10.000 professionisti delle neuroscienze partecipano a uno dei più grandi raduni di neurologia del mondo. È l'incontro annuale dell'American Academy of Neurology (AAN), dove vengono annunciati gli ultimi sviluppi della ricerca. Ho fatto parte dell'entusiasmo per l'incontro del 2009 a Seattle, dal blog della riunione AAN di EverydayHealth.com.
Unendomi qui nello studio c'è il dottor Jeffrey Cohen, professore di medicina alla Cleveland Clinic Lerner College di medicina presso Case Western Reserve University. Il Dr. Cohen ha gentilmente interrotto le riunioni dell'AAN per parlarci di alcune delle ultime notizie nella ricerca sulla SM, incluse alcune delle sue ricerche. Il Dr. Cohen dirige il programma di terapia sperimentale presso il Centro Mellen per la cura e la ricerca della SM di Cleveland Clinic e ha una vasta pratica clinica dedicata principalmente alla cura dei pazienti con SM. Benvenuto e grazie, dottor Cohen, per esserti unito a noi.
Dr. Jeffrey Cohen:
Grazie per avermi invitato.
Trevis:
Mi piacerebbe che parlassi un po 'delle storie vere. Abbiamo trascorso la maggior parte di questa settimana con i tuoi colleghi di tutto il mondo che sono coinvolti nella ricerca, e immagino che la domanda di denaro qui sia: quanto progresso? Dove siamo realmente in grado di comprendere e trattare la malattia della SM?
Dr. Cohen:
Beh, per qualcuno come me, venire a questo incontro è sempre divertente. Incontro con amici e colleghi e mi aggiorno sui nuovi progressi. Il campo MS è molto eccitante in questo momento. Stiamo imparando molto di più su cosa causa la malattia, su come misurarla e, soprattutto, come trattarla in modo più efficace.
Trevis:
Secondo te, e so che hai presentato un documento che è molto interessante per tutti noi che viviamo con la SM, quali potrebbero essere le due principali storie di ricerca sulla SM che usciranno dalla riunione AAN di quest'anno?
Dr. Cohen:
Direi che le due storie principali sono 1, i rapporti di due grandi studi clinici di farmaci orali e 2, il gran numero di articoli sulla SM pediatrica - la sclerosi multipla che inizia nell'infanzia.
Trevis:
Hai menzionato le droghe orali, e so che ieri hai presentato un articolo sul fingolimod orale.
Quindi parlami un po 'di questo - forse il significato della ricerca e di come questo farmaco orale si confronta con le attuali terapie per la SM .
Dr. Cohen:
Abbiamo avuto quattro farmaci standard per la sclerosi multipla in corso da 15 anni. Questi sono i tre interferoni (Avonex, Rebif e Betaseron) e glatiramer acetato (Copaxone), e funzionano, e sono sicuri in generale, ma hanno alcuni difetti.
Prima di tutto, sono solo parzialmente efficaci, e in secondo luogo, sono somministrati per iniezione, a cui la maggior parte delle persone non piace. Quindi c'è stata una grande spinta per sviluppare trattamenti migliori, farmaci più efficaci e più convenienti; in particolare, penso che la maggior parte delle persone preferirebbe prendere una pillola piuttosto che un colpo. Quindi è in questo contesto che è stato fatto il nostro studio, indagando su uno dei potenziali nuovi trattamenti orali, fingolimod, su cui si sta lavorando.
Trattamento della SM: Clinical Trials for MS Pills
Trevis:
Quanti orale le terapie per la SM sono nella fase II o III [dei test clinici]?
Dr. Cohen:
Credo che ce ne siano cinque in questo momento.
Trevis:
E il tuo era un documento di fase III. Significa che lo studio è finito ed è pronto per essere presentato alla FDA, o c'è più del bisogno di entrare in quello?
Dr. Cohen:
Ci sono diverse fasi che vanno nello sviluppo di un farmaco. Esistono test preclinici sugli animali, ad esempio; quindi studi di fase I, che sono in genere studi di sicurezza precoci; poi studi un po 'più grandi, la cosiddetta fase II, che sono di dimensioni intermedie e sono studi in cui stiamo cercando di vedere se ci sono alcune prove che il farmaco ha alcuni effetti.
E poi c'è la fase III, che è ciò che il mio studio era, sperando di essere uno studio più definitivo che confermasse che un farmaco è effettivamente efficace, determina quanto sia efficace e dà un senso più preciso dei rischi e dei potenziali effetti collaterali. L'aspettativa è che se un farmaco appare promettente nella fase III, verrà quindi sottoposto all'approvazione normativa.
Trevis:
Hai menzionato l'efficacia relativa alle terapie che sono là fuori ora. Una delle cose che ho visto è che gli interferoni (Avonex, Rebif e Betaseron) e glatiramer acetato (Copaxone) sembrano essere più efficaci ora di quanto sembrassero originariamente.
Dr. Cohen:
Questo è qualcosa che abbiamo visto negli studi clinici: i tassi di recidiva, ad esempio, sembrano essere più bassi ora di quanto lo fossero quando questi farmaci furono testati per la prima volta 10 o 15 anni fa. E pensiamo che ci siano molte ragioni per questo. Uno è che i criteri di selezione per le prove possono essere diversi. In secondo luogo, le prove sono state condotte in diversi luoghi, ad esempio in paesi diversi. Terzo è che il modo in cui possiamo contare le ricadute nelle prove è sottilmente differente. E infine, le persone che si iscrivono alle prove possono essere diverse dalle persone che si sono iscritte inizialmente. Stiamo iniziando a trattare le persone prima nella malattia ora. Poi c'è la sensazione che forse la malattia stessa stia cambiando, che i tassi di recidiva potrebbero diminuire rispetto a 10 anni fa.
Trevis:
È forse perché i neurologi stanno migliorando nella diagnosi di SM in precedenza? È quella parte di esso?
Dr. Cohen:
In parte è che stiamo facendo la diagnosi in precedenza in persone che hanno una malattia meno grave, e stiamo anche prestando maggiore attenzione ad altri problemi di salute che sappiamo essere importanti nel modo in cui qualcuno fa con MS. Prestiamo attenzione alla dieta e all'esercizio fisico e cose del genere.
Trevis:
Una delle cose che mi ha sempre confuso è che quando guardi tutti questi diversi studi e i punti finali, sembra che stiamo definendo il successo in un sacco di modi diversi. Come stai, nel tuo studio, a definire il successo?
Dr. Cohen:
In definitiva, dobbiamo misurare la malattia in modi diversi. Ad esempio, in una sperimentazione clinica, in genere misuriamo il numero di ricadute che le persone hanno nella sperimentazione. Misuriamo la menomazione, la disabilità. Infine, utilizzeremo frequentemente la risonanza magnetica (MRI) o le misurazioni self-report. Il punto è che nessuno di questi è il modo perfetto per misurare se un farmaco funziona o no, ma alla fine quello che stiamo cercando di fare in un processo, che può durare solo due o tre anni, è dimostrare che se un farmaco funziona a lungo termine, farà la differenza. Ma non possiamo fare una prova per 15 anni.
Trevis:
Giusto. Sarebbe molto costoso, ovviamente.
Trattamenti di MS e prove cliniche: Effetti collaterali della droga
Trevis:
Una delle cose che sospetto che i tuoi studi stiano facendo, in particolare a questo punto, è la misurazione degli effetti collaterali. Con fingolimod, quali sono gli effetti collaterali?
Dr. Cohen:
La terminologia di prova è "effetti avversi".
In generale, ciò che è stato incoraggiante è che il fingolimod sembra essere abbastanza ben tollerato. Complessivamente, l'89% delle persone coinvolte nel processo è rimasto nel processo per tutto il tempo e l'87% ha continuato a seguire il farmaco a cui erano state assegnate. Questa è una misura indiretta di quanto sia ben tollerato il farmaco. Se ha molti effetti collaterali, le persone tendono ad abbandonare le prove perché è intollerabile.
L'effetto collaterale principale è stato un rallentamento della frequenza cardiaca con la prima dose. Era già qualcosa che si sapeva sulla droga. L'effetto di solito attenua [diminuisce] mentre continuate il farmaco, ed è un effetto solo del primo paio di dosi.
Alcuni partecipanti al trial che hanno assunto fingolimod hanno avuto problemi al fegato lievi, quindi probabilmente se il farmaco dovesse essere approvato, sangue test dovrebbero essere fatti per misurare gli indicatori di problemi al fegato. E c'era un'indicazione che il farmaco può aumentare il tasso di infezioni, che non sarebbe inaspettato per un farmaco che colpisce il sistema immunitario.
Trevis:
Quindi relativamente alle terapie attualmente approvate - e andremo con solo la linea di base, gli interferoni e il glatiramer: stavi confrontando il farmaco solo con il placebo o lo stavi confrontando con le terapie attualmente in commercio?
Dr. Cohen:
Il processo che ho presentato, il cosiddetto studio TRANSFORMS [Trial Assessing Inherectable Interferon vs. FTY720 Oral in MS recidivante-remittente], è stato uno studio che ha confrontato fingolimod con una delle terapie standard, Avonex, con lo scopo di ottenere una misura dell'efficacia relativa di fingolimod - se ha funzionato meglio di una terapia standard - e in secondo luogo ottenere una misura della tollerabilità relativa: ha causato più o meno effetti collaterali rispetto a un farmaco standard?
Il nostro studio si svolge nel contesto di molti altri studi in cui fingolimod sarà confrontato con il placebo, quindi l'intero pacchetto, per così dire, deve essere messo insieme per valutare dove stiamo con fingolimod.
Trevis:
E il tuo non era il solo studio - c'erano centri in tutto il mondo che lo facevano. Ma quello non era l'unico studio sulla droga orale di cui si è parlato alla conferenza.
Dr. Cohen:
L'altra grande novità alla conferenza è stato il cosiddetto studio CLARITY (Cladribine Tablets in Treating MS Orally), che era uno studio di fase III di un diverso farmaco orale, cladribina [Leustatin, un farmaco che è attualmente approvato dalla FDA per il trattamento della leucemia a cellule capellute]. Quel studio era stato un trial controllato con placebo, quindi stava confrontando cladribina con pillole di zucchero, per così dire. La cosa eccitante è stata che lo studio è stato anche molto positivo. Ha dimostrato che il farmaco era efficace. Sembrava generalmente ben tollerato, anche se, come fingolimod, aveva anche alcuni potenziali problemi di sicurezza che dovevano essere risolti.
Trattamento MS: quando i pazienti devono passare a nuovi farmaci?
Trevis:
Solo una chiamata di budella qui, e nessuno ti terrà a questo - puoi darci un anno di baseball quando una terapia orale sarà disponibile negli Stati Uniti?
Dr. Cohen:
Penso che nei prossimi due o tre anni ci saranno diverse nuove terapie orali.
Trevis:
Quindi 2010, 2011 - e non sarà solo una; Saranno due, tre o quattro?
Dr. Cohen:
a destra. Come abbiamo già detto prima, ci sono altri cinque farmaci in fase di test, oltre a cladribina e fingolimod, e penso che anche altri sembrino promettenti. Quindi sospetto nei prossimi due o tre anni, tutti quelli che verranno sottoposti alle agenzie regolatorie e, spero, saranno approvati.
Trevis:
La grande domanda è, mentre tutti preferiremmo semplicemente buttare via gli aghi, se una persona che sta avendo un buon successo su una delle attuali terapie iniettabili prova automaticamente a cambiare, o queste [nuove terapie orali] diventeranno terapie di seconda linea?
Dr. Cohen:
Questa è una discussione che faccio ogni giorno con i miei pazienti perché la maggior parte delle persone non ama le iniezioni e tutti sono ansiosi di avere una pillola e mi chiedono quando sarà disponibile una pillola. D'altra parte, li avverto che se stanno facendo bene con i farmaci su cui stanno lavorando, non vogliamo far crollare inutilmente la barca.
Prima di tutto, man mano che nuove medicine diventano disponibili, abbiamo vinto Ho tanta esperienza con loro. Potrebbero esserci problemi imprevisti. In secondo luogo, non sappiamo per certo che un nuovo farmaco funzionerà meglio per qualcuno. Quindi penso che dovremo essere cauti, ma non vedo alcuna ragione, poiché queste nuove cose vengono a galla e siamo sicuri che funzionino e siano al sicuro, che le persone non possano cambiare.
Trevis:
Ci si aspetterebbe che il prezzo sarà una delle grandi domande. Questa è probabilmente la seconda cosa che i tuoi pazienti stanno chiedendo. Pensi che il prezzo sarà paragonabile, o ci sarà una sorta di premio per la comodità di prendere una pillola?
Dr. Cohen:
È difficile da dire. È molto costoso sviluppare questi farmaci. Devono passare attraverso tutte queste fasi di test e le prove costano milioni di dollari. Ma direi in generale che un farmaco che è in forma orale tende ad essere meno costoso di quello che viene somministrato per iniezione.
Trevis:
E nessuno dei due farmaci orali di cui abbiamo appena parlato, cladribina o fingolimod, è un biologico, come gli interferoni sono?
Dr. Cohen:
No, sono entrambe le cosiddette piccole molecole [cioè sono fabbricate come sostanze chimiche e non sono biologiche, che sono prodotte in cellule viventi].
Trattamenti MS: Aggiornamenti su Tysabri e Novantrone
Trevis:
Abbiamo parlato di iniettabili e orali. Ovviamente c'è tutta un'altra classe di farmaci là fuori - gli infusibili, le droghe IV. Uno che tutti conosciamo è Tysabri (natalizumab), e ci sono un paio di altri là fuori che reclutano [pazienti per studi clinici]. Qualche notizia su Tysabri dalla conferenza?
Dr. Cohen:
Le principali notizie su Tysabri che uscirono furono un aggiornamento del suo stato attuale. Ora viene utilizzato in più di 50.000 persone, e più esperienza abbiamo con esso, più informazioni abbiamo su di esso. La sua efficacia sembra ancora prominente, il che è molto incoraggiante. Al rovescio della medaglia, la principale preoccupazione di Tysabri è il rischio di PML - leucoencefalopatia multifocale progressiva - che è un'infezione virale del cervello che si verifica in condizioni immunosoppressive e con alcune terapie immunosoppressive. Quello che abbiamo ascoltato in questa conferenza è che ci sono stati sei casi di PML in tutto il mondo [associati a Tysabri] da quando è arrivato sul mercato, e speriamo di ottenere maggiori informazioni su cosa significano quei casi.
Trevis:
Sembra essere inferiore al tasso [pubblicizzato] di uno su mille pazienti. Inoltre, si pensava che la PML fosse quasi sempre fatale, ma ciò poteva essere dovuto al fatto che la PML si presentava tipicamente in pazienti che erano "super" immunocompromessi. Ultimamente ho letto un sacco di cose sulla plasmaferesi e sto facendo uscire il farmaco dal sistema. Quindi, anche in quei sei casi, meno sono fatali.
[Nota dell'editore: la plasmaferesi è una terapia in cui il sangue viene prelevato da un paziente, il plasma viene rimosso e sostituito e il sangue viene restituito al paziente in una trasfusione. Questo lascia le cellule rosse e bianche sul posto ma rimuove gli anticorpi.]
Dr. Cohen:
Esatto. Abbiamo imparato un paio di cose importanti. Uno è, per fortuna, che il rischio potrebbe essere inferiore a uno su mille. In secondo luogo, l'approccio migliore al trattamento della PML consiste nel riconoscerlo precocemente, prenderlo in anticipo e rimuovere l'agente incriminato, in questo caso Tysabri, e che possiamo fare con lo scambio plasma, che lo lava via dal sangue. E come diciamo, la prova è nel pudding, e sembra che le persone in cui la malattia è stata diagnosticata precocemente e il cui sistema immunitario sia stato ricostituito rimuovendo il Tysabri, fanno meglio. I loro corpi sono stati in grado di cancellare la PML.
Trevis:
Su uno degli altri farmaci infusibili, il mitoxantrone, commercializzato come Novantrone, ci sono state alcune notizie dall'Italia questa settimana. Abbiamo appena interrotto questa mattina sul mio blog MS su Everyday Health, in riferimento a un numero significativamente maggiore di casi di leucemia [cioè, la leucemia associata all'uso di mitoxantrone nelle persone che la assumono per la SM] di quanto inizialmente previsto. Puoi parlarci?
Dr. Cohen:
Novantrone illustra questa spada a doppio taglio che penso che sperimenteremo con molti dei nuovi farmaci, che sono molto potenti, molto efficaci, ma comportano alcuni rischi. Nel caso di Novantrone [che è un farmaco più vecchio per la SM], i due principali rischi che sono stati osservati sono il danno cardiaco e la leucemia. E penso che le due cose che abbiamo imparato su Novantrone sono che entrambe possono essere alquanto imprevedibili. Ora, entrambi sono ancora rari, per fortuna, ma sfortunatamente sembrano essere un po 'più comuni di quanto abbiamo precedentemente riconosciuto. La principale ramificazione è che dovremo osservare entrambe queste cose nelle persone che hanno ricevuto quel farmaco.
Trevis:
Quando stavo decidendo se prendere Novantrone in un momento in cui avevo qualche scoperta malattia, era una questione di rapporto rischio-beneficio. Sono stato un paziente di Novantrone da un po 'di tempo. Devi prendere in considerazione il rapporto rischio-beneficio. A quel tempo, penso che fosse qualcosa di simile ad una probabilità su 1 di 500 di leucemia. Ora sembra circa 1 su 136, 150, qualcosa del genere.
Dr. Cohen:
Solo per rassicurare le persone che sono state su Novantrone, quelle complicanze sono ancora rare. Ma ciò che significa è, come stiamo facendo nella nostra pratica, tornare periodicamente e rivalutare la funzione cardiaca e assicurarci di aver controllato periodicamente il sangue. Ma come hai detto, è una questione di rischio contro beneficio - o in altre parole, a volte le persone sono tra un rock e un luogo difficile. La SM si sta deteriorando e dobbiamo perseguire trattamenti più forti.
Trattamento della SM: Novità per la MS progressiva?
Trevis:
A proposito delle terapie per infusione per la SM, c'è qualcosa di nuovo in quel mondo?
Dr. Cohen:
Sono in corso di valutazione diverse terapie infusionali molto potenti. Tutti loro sono anticorpi monoclonali. Uno è alemtuzumab, o Campath, e non c'erano molti nuovi rapporti a riguardo in quella riunione, ma in molti precedenti incontri si è detto che era molto efficace. Come gli altri farmaci di cui abbiamo parlato, ha alcuni problemi di sicurezza che dovranno essere risolti.
Poi c'è un farmaco chiamato rituximab o Rituxan. C'era una relazione in questo incontro di uno studio che testava Rituxan nella SM-SM progressiva primaria che peggiora gradualmente dall'inizio senza ricadute, ed è una forma della malattia che è spesso meno sensibile ai trattamenti. Lo studio ha dimostrato che, sebbene per le persone in quanto gruppo [Rituxan] non sembrasse efficace, c'era un sottogruppo di persone per le quali sembrava essere molto efficace. Quindi questa è una delle cose che stiamo imparando - che tutti con SM sono diversi, e diverse persone rispondono a diversi farmaci.
Trevis:
Rituxan è l'unico farmaco in questo momento in fase di test in progressivo secondario o progressivo primario ? So che è una delle cose che sentiamo tutto il tempo: tutto [nella ricerca e nel trattamento] sembra avere a che fare con persone recidivanti e remissive, quindi le persone di secondaria progressiva e primaria progressiva si sentono come se non ci fosse nulla là fuori. In effetti, molte volte, anche se la malattia può essere scivolata in una modalità progressiva, i medici la chiamano ancora una fase di ricaduta in modo che tu possa ancora ottenere la terapia farmacologica, perché non c'è niente approvato per quei progressisti. Quindi diverso da Rituxan, c'è qualcosa là fuori che viene testato sulla SM progressiva?
Dr. Cohen:
Ci sono un paio di domande là dentro. Uno è, perché sembra che ci siano meno studi nella SM progressiva, e infatti, c'è stata molta attenzione a questo [alla riunione AAN]. Una parte del motivo sembra esserci meno studi è che spesso iniziamo a testare un farmaco nella SM recidivante-remittente, in parte perché è più facile misurare i benefici. Dal punto di vista della sperimentazione clinica, è più facile contare le ricadute che non misurare il peggioramento lento nel camminare, ad esempio
In secondo luogo, i nostri farmaci sembrano funzionare meglio in quella fase della malattia, che riteniamo abbia più infiammazione, che è ciò che la maggior parte dei nostri farmaci prende di mira, mentre in una malattia progressivamente più progressiva, potrebbe esserci quella che chiamiamo degenerazione, dove il nervo già danneggiato le cellule poi si deteriorano ulteriormente, e i nostri attuali farmaci non risolvono questo problema, sfortunatamente.
Ma in realtà c'è molta attenzione alla malattia progressiva, e penso che una delle cose che abbiamo imparato è che quando c'è è ancora una prova di infiammazione, molti dei nostri farmaci che funzionano nella SM recidivante-remittente lavoreranno anche in tipi progressivi di SM. Questo è quello che ha mostrato lo studio di Rituxan. In aggiunta a ciò, dovremo perseguire altre strategie di trattamento, cose che portano a riparare, e stiamo solo ora iniziando a perseguire quegli studi.
Trattamento della SM: Trapianti di midollo osseo e cellule staminali
Trevis:
Uno degli studi di cui si è parlato [alla riunione AAN] riguardava un trattamento piuttosto radicale, quasi un tipo di trattamento del trapianto di midollo osseo. Stavano dimostrando che, in particolare nel più aggressivo dei due tipi di terapia, sembrava esserci un'inversione di malattia più avanti lungo la strada.
Dr. Cohen:
Ci sono due tipi di trapianto di midollo osseo, studi sulle cellule staminali a cui pensare. Uno è quello a cui penso si riferisca, in cui, dopo un'immunoterapia molto aggressiva, in cui praticamente si elimina il sistema immunitario, si restituisce il midollo osseo per far ricrescere il sistema immunitario. L'idea è che il sistema immunitario che inizialmente era difettoso e poi portato alla sclerosi multipla sarebbe quindi ricresciuto ed essere normale. Quindi la grande novità in quell'arena era che alcuni di noi erano piuttosto scettici su quell'approccio perché sembrava essere così duro.
Trevis:
È una specie di opzione nucleare.
Dr. Cohen:
Esattamente. E così un paio di recenti studi hanno dimostrato che si può adottare un approccio un po 'meno aggressivo alla chemioterapia in anticipo e funziona ancora, quindi è stato davvero molto eccitante.
Poi c'è stato un secondo aspetto della terapia con cellule staminali, che sta usando le cellule staminali per riparare i danni alla SM, e questo è l'aspetto che penso che la maggior parte di noi sia più entusiasta, ma ne sa di meno. Penso che inizieremo a vedere progressi significativi in quell'area nei prossimi anni.
Trevis:
Ora cambieremo un po 'le marce dai trattamenti e parleremo di sintomi e sintomi della SM effetti. C'era qualcosa di nuovo fuori dalla qualità della vita che ti interessava?
Dr. Cohen:
Penso che ci siano un paio di aspetti in questo. Questo può sembrare ovvio, ma una delle cose che abbiamo imparato negli studi clinici e nella pratica clinica è che dobbiamo chiedere più formalmente al paziente come stanno andando. I neurologi tendono a concentrarsi su forza e visione e quanto velocemente qualcuno cammina, ma ci sono molti aspetti della SM che potrebbero non essere così ovvi per il medico. E abbiamo imparato quella lezione. Questo è un aspetto della qualità della vita e le cosiddette misure di autovalutazione, e vedrai sempre più quelle incorporate non solo nelle sperimentazioni cliniche ma nella pratica clinica.
La seconda cosa è che c'è un nuovo, eccitante terapia sintomatica in corso di sviluppo - Fampridina, o 4-aminopiridina - che sembra essere in grado di migliorare gli impulsi nervosi nelle vie nervose danneggiate. La speranza è che potrebbe migliorare la forza, camminare, la visione. Quel farmaco è stato sottoposto a test di fase III ed è stato presentato alla FDA.
L'ultima cosa che ho menzionato sono stati gli studi sulla base scientifica della riabilitazione o il ripristino della funzione. Ora sappiamo che con il giusto tipo di programmi di riabilitazione, puoi incoraggiare il sistema nervoso a ripararsi da solo.
Trevis:
È una cosa davvero eccitante. È molto eccitante.
Trattamento della SM: studiare la SM pediatrica per ottenere le cause
Trevis:
Hai parlato un po 'di SM pediatrica e ho letto alcuni studi che dicevano che circa il 5% delle persone con SM hanno una storia di insorgenza dei sintomi prima dei 18 anni. C'erano molti poster e ne parlavano molti [alla riunione AAN], quindi quali ricerche sono state fatte in questo momento nella SM pediatrica?
Dr. Cohen:
La SM pediatrica è importante per diversi motivi. Uno è che i bambini con SM hanno tutti i problemi che hanno gli adulti con SM, ma hanno anche i loro problemi. Parlando della mia esperienza con i miei figli, qualsiasi cosa - qualsiasi malattia che hanno - ingrandisce tutti i problemi di essere un adolescente, per esempio. Quindi abbiamo a che fare con questi problemi speciali.
E poi il pensiero è che, poiché i bambini sono più giovani, forse impareremo qualcosa sulla malattia se la prendiamo nelle primissime fasi nei pazienti più piccoli con malattia.
Trevis:
Se c'è un fattore ambientale [coinvolto nella causa della SM], sono più vicini a quello che potrebbe essere stato?
Dr. Cohen:
Esatto. Ecco perché hai visto così tante presentazioni e così tanti poster sulla SM pediatrica, perché c'è molta attenzione a questo aspetto della malattia.
Trevis:
Parlavamo un po 'di studi clinici e io sicuramente voglio tornare a quello perché è ovvio che, nel caso delle droghe, abbiamo bisogno di sapere se funzionano. Ci sono anche test clinici sulla qualità della vita. Chi sarebbe il miglior candidato per prendere in considerazione l'iscrizione e partecipare a uno di questi studi clinici - per un farmaco, per esempio?
Dr. Cohen:
In definitiva, l'unico modo per sviluppare trattamenti nuovi e migliori è attraverso gli studi clinici. Ecco come li testiamo. Una parte del mio tempo al lavoro viene spesa per condurre sperimentazioni cliniche, oltre a vedere i pazienti. E quello che dico ai miei pazienti è che in definitiva la motivazione principale per partecipare a una sperimentazione è che impariamo di più sulla sclerosi multipla, ma le domande specifiche che uno deve porsi è: quanto è forte la motivazione di questa sperimentazione? È convincente che questo farmaco possa funzionare, sembra promettente? Sembra essere ragionevolmente sicuro? Che cosa sarà coinvolto nella mia partecipazione al processo, in termini di rischio e convenienza e così via? E cosa impareremo da questo studio? Mi aiuterà come individuo e altre persone con SM?
Trevis:
Personalmente, penso che le persone che si trovano in questi studi clinici siano davvero gli eroi della malattia. Dove può una persona interessata andare a scoprire le sperimentazioni cliniche e se sono nel loro vicinato? Dove qualcuno può scoprirlo?
Dr. Cohen:
Due ottime fonti sono la National MS Society e il sito Web clinicaltrials.gov. Entrambe le fonti elencano le sperimentazioni cliniche in corso che stanno cercando persone volontarie. Ed entrambi elencano anche se ci sono siti vicino a te.
Trevis:
Molto buono. Qualche pensiero finale che vorresti lasciare al nostro pubblico?
Dr. Cohen:
Direi che tutti noi vorremmo scoprire la causa della SM e scoprire una cura per la SM. È difficile prevedere quando ciò accadrà perché è sempre basato su una grande scoperta che viene fuori dal nulla, ma quello che posso garantire è che stiamo facendo progressi. E penso che nei prossimi tre, quattro, cinque anni, vedrai molti nuovi trattamenti e molte nuove conoscenze su ciò che causa la malattia.
Trevis:
Va bene. Bene, siamo sulla strada. Voglio ringraziare il nostro ospite, il dottor Jeffrey Cohen, per essersi unito a noi. Vi invito a visitare il nostro blog MS su EverydayHealth.com per le ultime notizie e informazioni sulla SM. Da tutti noi di Everyday Health, auguriamo a te e alla tua famiglia il meglio della salute.
