Una terapia sperimentale del sistema immunitario sembra sicura per le persone con forme progressive di sclerosi multipla. E in alcuni può facilitare i sintomi, suggerisce uno studio preliminare.
I risultati si basano su solo sei pazienti e i ricercatori australiani hanno sottolineato che c'è ancora molto lavoro da fare.
Ma sono stati incoraggiati dal fatto che questo nuovo approccio alla SM non ha avuto effetti collaterali importanti. Inoltre, tre dei sei pazienti hanno mostrato miglioramenti dei sintomi, tra cui riduzione dell'affaticamento e una migliore mobilità.
Non è chiaro, tuttavia, che cosa fare di questi miglioramenti, ha detto Bruce Bebo, vice presidente esecutivo della ricerca per la National Multiple Sclerosis Society
Lo studio era uno studio di "fase 1", il che significa che è stato progettato solo per testare la sicurezza della terapia.
"Basato su questo studio molto preliminare, la terapia sembra sicura", ha detto Bebo, che non era coinvolto in la ricerca
"Ma sarei ancora più cauto nel trarre conclusioni sui miglioramenti clinici", ha sottolineato.
Sono necessari studi clinici più ampi e rigorosi per dimostrare se il trattamento funziona davvero, ha detto Bebo.
La sclerosi multipla è causata da un attacco errato del sistema immunitario sulla guaina protettiva attorno alle fibre nervose nella colonna vertebrale e nel cervello. A seconda di dove si verifica il danno, i sintomi possono includere problemi di vista, debolezza muscolare, intorpidimento e difficoltà con equilibrio e coordinazione.
Alla maggior parte delle persone con SM viene inizialmente diagnosticata la forma "recidivante-remittente", il che significa che i sintomi divampano per un tempo e poi agio.
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Il nuovo studio ha coinvolto pazienti con SM progressiva, dove la malattia peggiora costantemente senza periodi di recupero. "forma progressiva - il che significa che inizialmente avevano una SM recidivante-remittente, ma è peggiorata. Un paziente aveva la SM progressiva fin dall'inizio, che è conosciuta come SM "primaria" progressiva.
I pazienti hanno accettato di provare un trattamento mai studiato nella SM, ha detto il co-autore dello studio Rajiv Khanna, dell'Istituto di ricerca medica di Berghofer di QIMR a Brisbane, Australia.
L'approccio è noto come immunoterapia "adottiva", in cui le cellule T del sistema immunitario di un paziente sono geneticamente ottimizzate per combattere un nemico - come le cellule tumorali.
La squadra di Khanna ha prelevato campioni dei pazienti con SM Le cellule T, quindi, hanno modificato le cellule per potenziare la loro capacità di riconoscere e attaccare il virus Epstein-Barr. Queste cellule T sono state reinfuse nel sangue dei pazienti, a dosi crescenti gradualmente nell'arco di sei settimane.
Epstein-Barr è un virus comune che infetta la maggior parte delle persone a un certo punto. Ma i ricercatori sospettano che abbia un ruolo nella SM in alcune persone.
Secondo Khanna, ci sono anche prove che la progressione della SM è correlata con l'"attivazione" di Epstein-Barr nel corpo. Lo scopo della terapia con le cellule T è quello di "eliminare" le cellule B - un altro tipo di cellula del sistema immunitario - che sono infettate da Epstein-Barr.
Più di sei mesi, secondo i ricercatori, nessuno dei pazienti ha sofferto
Inoltre, tre hanno mostrato miglioramenti dei sintomi entro due-otto settimane dalla loro prima infusione di cellule T.
I risultati sono previsti per la presentazione all'incontro annuale dell'American Academy of Neurology, 22-28 aprile, a Boston.
La biologia alla base della terapia con le cellule T non è completamente chiara, ha detto Bebo. Anche se Epstein-Barr è sospettato come un fattore nel guidare lo sviluppo iniziale della SM, anche questo non è stabilito, ha detto.
D'altra parte, ci sono prove che le cellule B determinano l'infiammazione nella SM, ha detto Bebo.
In effetti, un nuovo farmaco per la SM approvato il mese scorso funziona con cellule B mirate, ha osservato.
Quel farmaco, chiamato Ocrevus (ocrelizumab), è il primo farmaco mai approvato per la SM progressiva primaria negli Stati Uniti. Può anche essere usato per il modulo recidivante-remittente.
Bebo ha detto che sospetta che se la terapia sperimentale a cellule T ha benefici nella SM, potrebbe essere perché cancella le cellule B.
Anche se l'approccio dimostra efficace, ci sono ostacoli pratici nella fornitura di una terapia del genere, ha sottolineato Bebo.
Khanna ha detto che il suo team sta collaborando con un'azienda biotech statunitense per vedere se il processo di trattamento può essere raffinato - creando "di serie" "Versioni di cellule T di Epstein-Barr, per esempio.
Bebo enfatizzò il quadro più ampio: il nuovo farmaco ocrelizumab fu appena approvato e altri trattamenti sono in via di sviluppo.
" Questo è uno dei tanti approcci da testare ", Disse Bebo. "Stiamo imparando sempre di più sulla progressione della SM. Quindi il futuro sembra luminoso."
I risultati degli studi presentati alle riunioni sono generalmente considerati preliminari fino a quando non vengono pubblicati su una rivista medica sottoposta a peer review.
