MERCOLEDÌ, 22 febbraio 2012 (MedPage Today) - Una recensione dello staff della DDA sulla droxidopa (Northera) per il trattamento dell'ipotensione ortostatica in pazienti con alcune malattie neurologiche ha raccomandato la sua approvazione, secondo i documenti rilasciati martedì.
La recensione, rilasciata in anticipo Giovedì riunione del comitato consultivo per i farmaci cardiovascolari e renali dell'agenzia, citata mancanza di prove che la droxidopa sia efficace per più di quattro settimane e "segnali preoccupanti di sicurezza" osservati negli studi clinici.
Questi ultimi includevano morti, ictus, attacchi di cuore, ipertensione Crisi e progressione della malattia che si è verificata durante le fasi in aperto degli studi
Droxidopa è stato sviluppato da Chelsea Therapeutics per il trattamento dell'ipotensione ortostatica sintomatica in pazienti con insufficienza autonomica primaria - che può essere associata al morbo di Parkinson.
Attualmente, l'unico farmaco specificamente approvato per questa indicazione è la midodrina, e la FDA potrebbe presto ritirarla dal mercato perché non ha mai dimostrato di essere efficace in studi rigorosi
La droxidopa agisce come un vasocostrittore o un costrittore dei vasi sanguigni, che, almeno in teoria, dovrebbe aiutare i pazienti a mantenere un'adeguata pressione sanguigna quando si alzano dalle posizioni sedute o supine.
La domanda di marketing di Chelsea è basata su tre studi di sicurezza ed efficacia e due che hanno esaminato solo la sicurezza. Un totale di 535 pazienti sono stati trattati nel programma clinico dell'azienda, con solo 341 che hanno ricevuto il farmaco per più di sei settimane, hanno notato i revisori della FDA.
Inoltre, solo 83 hanno mai ricevuto la dose massima di 600 mg tre volte al giorno.
Di conseguenza, la recensione dello staff della FDA ha detto che "il database di sicurezza di questo programma di sviluppo non era robusto".
Ha anche affermato che i dati di sicurezza disponibili erano "non così puliti".
Secondo il revisione, "durante l'esperienza a lungo termine in aperto con droxidopa, ci sono stati diversi decessi, SAE [eventi avversi gravi], interruzioni per eventi avversi avversi ed eventi di crisi ipertensiva, ictus e infarto del miocardio."
I revisori hanno continuato, " Di estrema preoccupazione sono le segnalazioni di sindrome neurolettica maligna dal Giappone che non sono chiaramente spiegate.Nel corso di un periodo di riferimento di 10 anni, ci sono stati nove casi di sindrome neurolettica maligna mentre i pazienti stavano assumendo droxidopa. "
Anche se alcuni di questi casi potrebbero sono sorti da altri farmaci pat gli agenti stavano prendendo, ci sono stati diversi che "sembra non avere alcuna causa probabile" oltre all'esposizione alla droxidopa, la revisione del personale indicata.
Ma la revisione ha anche rilevato punti a favore del farmaco.
L'altro studio principale, anche un trial randomizzato, miglioramenti documentati dei sintomi di ipotensione che sono durati almeno una settimana. Lo stesso studio ha anche dimostrato che la droxidopa aumentava la pressione sistolica in piedi per almeno una settimana.
Il comitato consultivo sarà invitato a discutere l'efficacia e la sicurezza del farmaco nei dati dello studio e voterà sull'opportunità di approvarlo.
La FDA non è tenuta a seguire le raccomandazioni del comitato consultivo, ma di solito lo fa.
