Un farmaco per la sclerosi multipla di solito riservato per le persone nelle ultime fasi della malattia sembra offrire una remissione a lungo termine nei pazienti di nuova diagnosi, i ricercatori segnalano.
A causa di gravi effetti collaterali, il farmaco - Lemtrada (alemtuzumab) - è approvato negli Stati Uniti solo per pazienti che hanno fallito altri trattamenti. Ma gli autori di un nuovo studio credono che darlo in anticipo potrebbe rallentare e persino invertire alcune disabilità correlate alla malattia.
"L'aspettativa nella SM è sempre stata quella di cercare di rallentare la progressione della malattia. che un numero significativo può effettivamente migliorare invertendo la loro disabilità ", ha detto il ricercatore capo Dr. Gavin Giovannoni. È un professore di neurologia alla Queen Mary University di Londra, in Inghilterra.
Tuttavia, il trattamento non è privo di svantaggi. A causa del potenziale effetto collaterale, le persone che hanno ricevuto questo trattamento devono sottoporsi a esami mensili del sangue e delle urine per quattro anni dopo l'ultima dose, ha detto Giovannoni.
Giovannoni ha descritto Lemtrada come un sistema immunitario "rebooter". In primo luogo, esaurisce il sistema immunitario, quindi gli consente di recuperare, ha spiegato.
Durante il periodo in cui il sistema immunitario è impoverito, c'è un rischio di infezione da otto a 12 settimane, comprese le infezioni da herpes, ha detto.
Inoltre, quando il sistema immunitario si ricostruisce da solo, "un numero significativo di persone, circa il 40 per cento, svilupperà un'altra malattia autoimmune", ha detto Giovannoni. Questi includono la malattia di Graves (un disturbo della tiroide) e un disturbo emorragico / livido chiamato porpora trombocitopenica idiopatica (ITP), che si verifica in circa il 2% dei pazienti, ha notato.
"Ma queste malattie possono essere curate, quindi non è Come la SM. È una specie di commercio nella SM per un'altra malattia autoimmune ", ha detto Giovannoni.
Tuttavia, uno specialista MS che ha esaminato il nuovo studio ha detto che i pazienti devono essere cauti nell'assumere il farmaco.
Lemtrada non è per ogni paziente con SM e la decisione di usarlo dovrebbero essere attentamente considerati, ha detto il Dr. Dhanashri Miskin, un neurologo frequentatore del Lenox Hill Hospital di New York.
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"Sebbene il il profilo di sicurezza è generalmente gestibile per il paziente giusto, i rischi probabilmente superano i benefici nei pazienti con malattia lieve o precoce ", ha detto Miskin.
La decisione di iniziare Lemtrada deve essere presa nel contesto dei rischi, incluse le reazioni associate all'infusione , infezione s, e eventi avversi autoimmuni, ha detto. "Sebbene il trattamento con alemtuzumab [Lemtrada] sia associato a rischi per la sicurezza, questi rischi sono gestibili nella maggior parte dei pazienti", ha detto Miskin.
Il nuovo studio di oltre 600 pazienti con SM recidivante-remittente è stato finanziato da Sanofi Genzyme e Bayer HealthCare Pharmaceuticals
La SM si manifesta quando il sistema immunitario attacca erroneamente la guaina protettiva attorno alle fibre nervose del cervello e del midollo spinale. Le persone possono soffrire di debolezza muscolare, intorpidimento, problemi alla vista e difficoltà nell'equilibrio e nella coordinazione. La SM recidivante-remittente è il tipo più comune, con sintomi che peggiorano improvvisamente e quindi vanno in remissione.
Per questo studio, Giovannoni e colleghi hanno trattato 628 pazienti con SM recidivante-remittente che non avevano risposto ad almeno un altro farmaco MS. Lemtrada è stato somministrato a 426 pazienti, mentre 202 hanno ricevuto un altro farmaco, l'interferone beta-1a.
I ricercatori hanno valutato i livelli di disabilità all'inizio dello studio e ogni tre mesi per due anni. Alla fine dello studio, circa il 28 percento di quelli trattati con Lemtrada era migliorato di almeno un punto in un test di invalidità a 10 punti, contro il 15 percento di quelli che ricevevano l'interferone, hanno trovato i ricercatori.
Inoltre, i pazienti trattati con Lemtrada avevano una probabilità 2,5 volte superiore di migliorare le proprie capacità mentali rispetto a quelli trattati con l'interferone. Ed erano più del doppio delle probabilità di vedere un miglioramento nella loro capacità di muoversi senza tremore o goffaggine, i risultati mostrati.
I risultati sostenuti dopo che i ricercatori aggiustarono i risultati per assicurarsi che i guadagni non fossero guidati da coloro che si riprendevano dalle ricadute
Giovannoni crede che il farmaco possa offrire un reale sollievo dai sintomi della SM. Alemtuzumab non solo migliora la disabilità, ma la maggior parte dei pazienti ha una remissione a lungo termine di almeno 5-8 anni, ha detto.
"Alcuni pazienti hanno avuto 12 anni senza alcuna prova dell'attività della malattia", ha detto.
Secondo Bruce Bebo, vicepresidente esecutivo per la ricerca presso la National Multiple Sclerosis Society, "Il ripristino della funzione persa è un significativo bisogno insoddisfatto per le persone affette da SM."
Questo studio esamina i risultati precedenti relativi all'inversione di alcune disabilità in quelli che ricevono alemtuzumab, disse. "Sono incoraggiato da questi risultati e invito gli altri a perseguire approcci potenzialmente restitutivi al trattamento", ha detto Bebo.
Giovannoni ha sottolineato che la maggior parte dei benefici del farmaco si ottiene all'inizio della malattia. "Se vuoi veramente che questo farmaco abbia un grande impatto, dovresti usarlo il prima possibile. Nell'Unione europea, è raccomandato per un uso precoce", ha osservato.
Il rapporto è stato pubblicato online il 12 ottobre nel rivista Neurologia .
