Sommario:
- Che cosa significa "riavviare" l'immuno Sistema?
- La MIST è un passo nella giusta direzione, ma non riesce a rispondere a una domanda chiave
23 marzo 2018
Molte persone con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) fanno bene con farmaci che modificano la malattia. Per coloro che non lo fanno, l'interesse per i trapianti di cellule staminali - sia per "riavviare" il sistema immunitario o per riparare la mielina danneggiata - è cresciuto negli ultimi anni.
Nel cosiddetto processo MIST, i cui risultati preliminari sono stati pubblicato il 18 marzo presso la Società europea per il trapianto di ossa e midollo a Lisbona, Portogallo, trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) - il tipo di terapia con cellule staminali che "riavvia" il sistema immunitario - sembra essere di gran lunga superiore alla terapia farmacologica in la popolazione studiata.
I risultati presentati a Lisbona risalgono ai primi tre anni di uno studio che è impostato per seguire le persone arruolate per cinque anni, e sono quindi considerati preliminari.
Ecco alcuni dettagli del Prova MIST:
- 110 persone con RRMS attiva sono state reclutate e assegnate in modo casuale a ricevere o AHSCT o farmaci modificanti la malattia.
- Il processo si è svolto a Chicago; Sheffield, Inghilterra; Uppsala, Svezia; e São Paulo, Brasile.
- Nel giro di un anno, solo una persona che aveva subito un trapianto di cellule staminali aveva avuto una ricaduta, mentre nel gruppo si assumevano 39 farmaci recidivi.
- Dopo tre anni, il 6% di il gruppo di cellule staminali ha sperimentato la progressione della disabilità, mentre il 60% delle persone che hanno ricevuto terapia farmacologica ha visto peggiorare il proprio livello di disabilità.
- Alcuni di coloro il cui livello di disabilità è progredito nel braccio di trattamento farmacologico dello studio sono stati successivamente trasferiti al braccio del trapianto , dopo di che sono migliorati i punteggi della disabilità.
- Non sono stati segnalati effetti collaterali significativi nel braccio AHSCT
"Siamo molto eccitati da questi risultati estremamente incoraggianti", afferma Basil Sharrack, MD, PhD, professore onorario di neurologia clinica e neurologo consulente al Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, un ricercatore principale presso il Centro di ricerca biomedica di Sheffield e un co-investigatore dello studio MIST.
Che cosa significa "riavviare" l'immuno Sistema?
Nella SM, il sistema immunitario di una persona attacca il sistema nervoso, in particolare il materiale grasso protettivo chiamato mielina che avvolge le fibre nervose nel sistema nervoso centrale.
Questo può portare a nervi danneggiati e tessuto cicatriziale, che a sua volta altera la capacità del cervello di inviare segnali in tutto il corpo.
La combinazione di nervi danneggiati e segnali nervosi interrotti può causare sintomi quali affaticamento, intorpidimento, dolore, debolezza muscolare, difficoltà a camminare e incapacità di controllare la vescica o intestino.
Lo studio MIST ha utilizzato un processo in tre fasi per ricostruire il sistema immunitario dei partecipanti nel tentativo di riportarli allo stato precedente, pre-MS.
- Le cellule staminali della persona vengono raccolte dal loro sangue e dall'osso midollo, congelato e conservato.
- La chemioterapia ad alte dosi viene utilizzata per eliminare il sistema immunitario.
- Le cellule staminali vengono scongelate e restituite al flusso sanguigno della persona per iniziare a costruire un nuovo sistema immunitario, che funziona in un modo sano, proteggere ing, piuttosto che attaccare il corpo in cui vive.
Il recupero da un trapianto di cellule staminali richiede tempo, con il ricevente che di solito rimane in ospedale per settimane o addirittura mesi dopo il trapianto; la ricostruzione completa del sistema immunitario richiede da tre a sei mesi, secondo la National Multiple Sclerosis Society.
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La MIST è un passo nella giusta direzione, ma non riesce a rispondere a una domanda chiave
Secondo Jeffery Cohen, MD, professore alla Cleveland Clinic Lerner College of Medicine e direttore delle terapie sperimentali presso il Centro Mellen di Cleveland Clinic for Multiple La terapia e la ricerca sulla sclerosi, MIST è un passo nella giusta direzione, ma a suo parere, non del tutto soddisfacente.
Dr. Cohen è stato uno degli organizzatori di una conferenza internazionale sulla terapia cellulare per la SM che ha riunito oltre 70 dei maggiori esperti mondiali in questo settore nell'autunno del 2015. I partecipanti hanno esaminato i risultati fino ad oggi per terapie basate su cellule specifiche e discussi quali studi clinici sono necessari per determinare l'approccio più promettente per il trattamento della SM.
Nel 21 luglio 2017, numero della rivista Cervello , gli organizzatori, tra cui Cohen, hanno pubblicato un documento che includeva la prossima passi per la terapia cellulare nella SM
"Abbiamo raccomandato uno studio randomizzato di AHSCT, che questo studio ha fatto. Questo è un vantaggio. Tuttavia, questo studio non ha confrontato AHSCT con le terapie più efficaci per la SM. Solo 22 su 55 pazienti nel braccio di controllo sono stati trattati con una delle terapie MS altamente efficaci, il natalizumab [Tysabri], "dice Cohen.
" Il resto è stato trattato con dimetilfumarato [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferone beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia], o glatiramer acetato [Copaxone, Glatopa], che non sono molto potenti, o con mitoxantrone [Novantrone], che è più potente ma è usato raramente ora se non del tutto a causa di neoplasie secondarie e cardiotossicità ", continua Cohen.
" Pertanto, lo studio MIST non ha affrontato la domanda chiave: in che modo AHSCT si confronta con la migliore terapia approvata disponibile nella SM? "
