Sommario:
LUNEDÌ, 10 dicembre 2012 - Un anno fa sembrava che Emily Whitehead, una intelligente e vivace Philadelphia 7 anni vecchio, stava affrontando la morte imminente. Per un po 'di tempo, la ragazza aveva combattuto contro la leucemia linfoblastica acuta, una forma aggressiva della malattia che di solito viene trattata con chemioterapia e altri farmaci a lungo termine. Anche se inizialmente ha risposto ai trattamenti standard per la sua leucemia, Emily si è ripetutamente ricaduta, prima nell'ottobre 2011 e poi ancora nel febbraio 2012.
"Ci hanno detto che avevamo 48 ore di tempo per prendere una decisione, o che avrebbe potuto iniziare ha un fallimento d'organo ", ha detto Tom Whitehead, il padre di Emily in un video girato da Children's Hospital of Philadelphia.
Quindi, con un barlume di speranza, i genitori di Emily si sono rivolti a Children's per quello che i loro medici dicono essere un trattamento rivoluzionario contro la leucemia La versione ingegnerizzata delle cellule T del paziente che sono progettate su misura per moltiplicarsi rapidamente nel paziente e distruggere la leucemia.
Le cellule T sono linfociti, globuli bianchi che sono parte integrante della capacità del sistema immunitario di combattere le cellule B della leucemia. Le cellule T di Emily sono state progettate per "andare dietro alle cellule tumorali e ucciderle", ha detto nel video l'oncologo pediatrico Stephan Grupp, MD, PhD al Children's Hospital di Philadelphia.
Da quando Emily è stata curata nell'ospedale nell'aprile 2011, ha è rimasta senza cancro e la sua leucemia è considerata in completa remissione. Lo scorso giugno, è tornata a casa, e da allora è in buona salute e torna a scuola.
"Abbiamo controllato il midollo osseo per la possibilità di malattia in due punti", ha detto il dottor Grupp. "Abbiamo controllato i suoi tre mesi e ora sei mesi dopo il trattamento.Non ha alcuna malattia."
Aggiunto Grupp, "Abbiamo bisogno di trattare un numero maggiore di pazienti prima di capire quale potrebbe essere in realtà il tasso di successo."
Il trattamento ricevuto da Emily, noto come CTL019 o CART19, è stato sviluppato per la leucemia avanzata che non risponde ai trattamenti standard. Mentre un'ampia maggioranza dei pazienti affetti da leucemia pediatrica risponde alla chemioterapia, Emily è in una piccola percentuale che non vede risultati duraturi e in cui le cellule B passano oltre i trattamenti di chemioterapia.
Secondo il National Cancer Institute, una divisione di il National Institutes of Health, la leucemia linfoblastica acuta è il tumore più comune diagnosticato nei bambini, che rappresenta il 23% delle diagnosi di cancro in quelli di età inferiore ai 15. Negli Stati Uniti, circa 30-40 persone per milione sono diagnosticati con questo tipo di leucemia ciascuno
Genuine Hope for Pediatric Cancer Patients?
Alcuni esperti rimangono scettici sulla promessa del trattamento ricevuto da Emily. John Letterio, MD, oncologo pediatrico dell'ospedale Rainbow Babies & Children's Hospital di Cleveland, non è sicuro se il trattamento avrà successo in tutti i pazienti. "Ma vedere le risposte complete in molti pazienti all'inizio dello sviluppo è molto, molto promettente. Suggerisce che l'applicazione di questo sarà significativa, e certamente per molti pazienti fornirà un'opzione per la cura dove non c'è altro."
I ricercatori che lavorano con Grupp hanno detto che questo trattamento con cellule T è in sviluppo da un po 'di tempo. In un primo studio clinico condotto nell'agosto 2011, il trattamento si è dimostrato efficace in 9 su 12 adulti con leucemia linfatica cronica o CLL
ma ci sono seri inconvenienti. Poco dopo aver ricevuto le sue cellule T, Emily si ammalò gravemente. I linfociti T hanno sovrasattivato il sistema immunitario di Emily e il bambino è stato mandato in terapia intensiva. Grupp ha prescritto due farmaci che aiutano a colpire la risposta immunitaria, che ha funzionato per contrastare gli effetti tossici del trattamento con le cellule T, e ora Emily ha recuperato completamente.
"Da quel momento è stata grande, è stata felice e in salute e è tornata a scuola in autunno", ha detto la madre di Emily, Kari Whitehead nel video. "CART19 era davvero l'unica opzione rimasta per Emily, e anche se non eravamo sicuri di come avrebbe funzionato, perché era la prima figlia, ci sentivamo ancora come iscrivendola alla sperimentazione, anche se non funzionava - darebbe loro un po 'più di informazioni, e da quello speriamo che imparino qualcosa e siano in grado di aiutare altri bambini. "
