Mio figlio ha la SM primaria-progressiva. È stato diagnosticato nel 1983 all'età di 22 anni. Dopo una progressione costante, la sua SM sembra essersi stabilizzata, sebbene abbia una significativa disabilità. È stato a Copaxone per alcuni anni. Recentemente siamo andati in una clinica tedesca dove hanno somministrato le sue cellule staminali adulte (estratte dal midollo osseo) nel midollo spinale. Cosa sai di questi tipi di trattamento o di altri trattamenti con cellule staminali oggi disponibili?
La SM primitiva-progressiva è una forma meno comune di SM, e gran parte delle informazioni sulla ricerca e sui trattamenti per la sclerosi multipla nel passato decennio ha riguardato le forme di remitting recidivante-remittente (RRMS) e secondario-progressivo (SPMS). Solo il 10 percento delle persone con SM viene diagnosticato con SM primariamente progressiva (PPMS) e questi pazienti hanno generalmente un accumulo molto graduale di difficoltà motorie, senza esacerbazioni o "riacutizzazioni" nei pazienti recidivanti.
Diversi farmaci sono stati testato in studi clinici con pazienti con PPMS. Uno di questi trial con Copaxone (glatiramer) non ha mostrato alcuna efficacia oltre a un possibile effetto benefico per gli uomini con malattia in rapida progressione. Un altro recente studio ha esaminato i pazienti con PPMS trattati con Rituxan (rituximab), ma questo studio non ha mostrato alcun beneficio nei pazienti con PPMS. Un certo numero di piccoli studi ha mostrato un potenziale beneficio con corticosteroidi ad alte dosi, ma il beneficio era solo temporaneo. Piccole prove di chemioterapia con ciclofosfamide (Cytoxan) o mitoxantrone (Novantrone) hanno mostrato risultati contrastanti e nessun beneficio dimostrato. Alcune delle altre terapie che sono state studiate negli ultimi anni o che sono attualmente in sperimentazione clinica per il PPMS includono azatioprina orale (Imuran) o metotrexato, cladribina (Leustatina), immunoglobulina per via endovenosa, ciclofosfamide, rituximab e trapianto di cellule staminali.
Ci sono un certo numero di studi clinici sul trapianto di cellule staminali e sulla SM che sono stati recentemente completati o stanno attivamente reclutando, ma questi sono stati prevalentemente in pazienti con RRMS, e questo rimane un trattamento sperimentale. Maggiori dettagli su questi studi possono essere trovati su clinicaltrials.gov. Sebbene al momento non esista un trattamento "comprovato" per la PPMS, in tutto il mondo vengono condotte ricerche considerevoli per definire criteri diagnostici migliori, metodi di valutazione più specifici e possibili opzioni di trattamento per individui come tuo figlio e sono attualmente in corso studi per nuovi agenti pianificato per il futuro.
Ulteriori informazioni nel Centro di sclerosi multipla di tutti i giorni.
