MERCOLEDÌ 9 NOVEMBRE 2011 (HealthDay News) - Per la prima volta, la terapia "epigenetica" ha mostrato risultati promettenti in pazienti con tumori solidi, in questo caso non- tumori polmonari a piccole cellule.
Dei 45 pazienti in uno studio di questo trattamento sperimentale, due hanno avuto una risposta completa alla terapia, uno ha avuto una risposta parziale e uno è ancora vivo più di quattro anni dopo l'inizio della terapia.
"È non una corsa a casa, ma questo processo ha aperto la porta a ulteriori ricerche sulla terapia epigenetica ", ha detto il dott. Stephen Baylin, co-autore dello studio pubblicato online il 9 novembre e nel numero di dicembre di Cancer Discovery .
Altri esperti erano entrambi pieni di speranza e prudenza.
"La parte interessante di questo studio è che sono noi terapie che non hanno mai realmente funzionato nei tumori solidi, e questo è uno dei primi studi a dimostrare che questi tipi di terapie possono funzionare in tumori solidi, e più specificamente nel cancro ai polmoni, "ha detto il dott. Benjamin Levy, direttore del toracico medico oncologia al Beth Israel Medical Center di New York City. "Ma fino a quando non verrà convalidato in studi più ampi, non è chiaro dove questo tipo di terapia in termini di alterazione della regolazione epigenetica avrà un posto nel cancro ai polmoni."
"Devi considerare questo estremamente preliminare. un piccolo studio con quello che si potrebbe quasi sostenere sono reperti di tipo aneddotico ", ha detto il dottor Edward Kim, capo dell'oncologia medica di testa e collo presso l'MD Anderson Cancer Center di Houston. "Non c'è molto che potrei applicare ai miei pazienti, anche se i risultati sono intriganti."
Circa l'80% dei tumori polmonari sono tumori polmonari non a piccole cellule, che hanno pochi trattamenti efficaci e, di conseguenza, una prognosi infausta.
La terapia epigenetica coinvolge le proteine avvolte attorno al DNA, che regolano i cambiamenti nell'espressione genica reale. A differenza delle mutazioni genetiche, le alterazioni epigenetiche possono essere invertite, ha spiegato Levy.
Questo studio di fase 1/2 ha coinvolto 45 pazienti con carcinoma polmonare metastatico non a piccole cellule che aveva tentato e fallito altre terapie.
Uno dei farmaci usati nello studio, l'azacitidina, era stata testata su diversi tipi di cancro decenni fa, ma era ritenuta troppo tossica per l'uso. È ora approvato in dosi molto più basse per i pazienti con sindrome mielodisplastica, che può essere un precursore della leucemia.
Questi ricercatori hanno anche usato basse dosi di azacitidina, combinate con un nuovo farmaco, l'etinostat.
Con questa combinazione, i pazienti hanno vissuto in media 6,4 mesi, ovvero circa due mesi in più rispetto a quanto sarebbe stato altrimenti previsto, ha detto Levy.
Due pazienti hanno visto "una quasi completa risposta ", ha detto Baylin, che è un professore di oncologia e vice direttore del Kimmel Cancer Center presso la Johns Hopkins University di Baltimora. Uno ha vissuto per tre anni dopo la terapia prima di morire di un diverso tipo di tumore polmonare. L'altro è ancora vivo tre anni dopo l'adesione al processo e "la sua metastasi della malattia originale al fegato non è tornata".
Dopo aver completato la terapia epigenetica, quattro pazienti hanno continuato a rispondere ad altre terapie. "Questo ha creato la possibilità che stiamo preparando i pazienti in modo che le terapie successive funzionino meglio", ha detto Baylin, ammonendo che ciò non è ancora dimostrato.
È importante sottolineare che gli effetti collaterali erano "più lievi della chemioterapia tipica", ha detto Baylin. "Nessun paziente ha dovuto interrompere il processo a causa della tossicità".
I ricercatori sono stati anche in grado di identificare biomarcatori che potrebbero essere in grado di prevedere quali pazienti risponderanno bene a questa terapia epigenetica.
"Questo non lavoro nella maggior parte dei pazienti, ma c'è un piccolo sottogruppo che trae realmente benefici eccezionali da questo approccio ", ha detto Rudin. La sfida ora è identificare questi pazienti, ha aggiunto.
Sebbene lo studio suggerisca un'associazione tra la terapia e una maggiore sopravvivenza, non dimostra una causa-effetto.
