Sommario:
- Come è stato fatto lo studio Siponimod
- Minore rischio di invalidità progressiva nel gruppo Siponimod
- Velocità di camminata inalterata, effetti collaterali comuni
- Lo studio inizia a riempire una significativa insoddisfazione necessaria
23 marzo 2018
Storicamente, le persone con sclerosi multipla secondaria progressiva (SPMS) non hanno avuto un'opzione di trattamento valida per arrestare la progressione della disabilità associata alla condizione.
Potrebbe cambiare.
Uno studio pubblicato il 22 marzo da The Lancet , chiamato EXPAND, ha scoperto che un farmaco sperimentale chiamato siponimod sembra essere efficace nel rallentare la progressione della malattia nelle persone con SPMS, almeno rispetto a un placebo. La sperimentazione clinica di fase 3 è stata finanziata da Novartis, i produttori di siponimod.
"I risultati di questo studio sono sicuramente incoraggianti perché mostrano che c'è una finestra di opportunità anche nelle fasi successive e avanzate di [MS] per rallentare ulteriore progressione della malattia e della disabilità ", osserva l'autore principale dello studio, Ludwig Kappos, MD, il principale medico presso la clinica neurologica e il policlinico dell'Ospedale universitario di Basilea, in Svizzera.
" I partecipanti a questo studio hanno avuto [MS] in media da 16 a 17 anni, e più della metà aveva bisogno di assistenza per camminare quando si entrava nello studio. Speriamo che siponimod possa essere approvato come il primo trattamento orale per SPMS ", aggiunge il Dr. Kappos.
Secondo la National Multiple Sclerosis Society, la maggior parte delle persone con diagnosi di SM recidivante-remittente alla fine sviluppa SPMS.
: Capire la transizione tra la SM recidivante-remittente e la SM progressiva secondaria
Come è stato fatto lo studio Siponimod
Kappos ed i suoi colleghi hanno arruolato 1.645 adulti di età compresa tra 18 e 60 anni con disabilità moderata o avanzata dovuta a SPMS. I partecipanti allo studio sono stati reclutati da 292 centri ospedalieri in 31 paesi.
In tutto, 1.099 degli arruolati hanno ricevuto 2 milligrammi (mg) di siponimod una volta al giorno per un massimo di tre anni, o fino a quando la loro disabilità era progredita dopo sei mesi intervallo, mentre 546 hanno ricevuto un placebo per lo stesso periodo. Quelli del gruppo placebo in cui la SM progrediva hanno ricevuto il farmaco in studio, ma non sono stati inclusi nell'analisi finale.
I partecipanti allo studio hanno valutato i livelli di disabilità ogni tre mesi e sottoposti a risonanza magnetica all'inizio dello studio e a quello -, due e tre anni.
Alla fine, 1.327 persone hanno completato lo studio (903 nel gruppo siponimod e 424 nel gruppo placebo). In media, quelli del gruppo siponimod hanno assunto il farmaco per 18 mesi. Delle 424 persone nel gruppo placebo, l'11% è passato a siponimod dopo che la disabilità è progredita, sei mesi nello studio.
Minore rischio di invalidità progressiva nel gruppo Siponimod
Gli autori hanno osservato che i partecipanti allo studio con siponimod avevano 21 rischio percentuale inferiore di invalidità progressiva rispetto a quelli del gruppo placebo. Solo il 26% di quelli trattati con il farmaco ha registrato un aumento dei livelli di disabilità dopo tre mesi di trattamento, rispetto al 32% nel gruppo placebo.
Inoltre, dall'inizio della sperimentazione a 24 mesi, la riduzione del volume cerebrale (un segno di danno tissutale nella SM) è stato meno grave per coloro che hanno ricevuto siponimod, rispetto al gruppo placebo.
Gli autori ritengono che il farmaco possa funzionare per prevenire la degenerazione delle fibre nervose nel cervello e sopprimere gli attacchi autoimmuni che causano il danno. Può anche favorire la ricopertura o il rafforzamento dei nervi nel sistema nervoso centrale.
Velocità di camminata inalterata, effetti collaterali comuni
Tuttavia, gli autori osservano che il farmaco non ha avuto alcun effetto sulla velocità di camminata dei partecipanti. E quelli che lo hanno ricevuto hanno avuto effetti collaterali come riduzione della frequenza cardiaca, pressione alta, riduzione della conta dei globuli bianchi, edema maculare ed elevati livelli di enzimi epatici. Gli autori aggiungono che questo profilo di effetti collaterali è simile a quello di altri farmaci MS.
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Lo studio inizia a riempire una significativa insoddisfazione necessaria
"Questi risultati sono incoraggianti per i pazienti con SPMS", afferma uno dei coautori dello studio, Robert J. Fox, MD , neurologo dello staff del Mellen Center for MS e vicepresidente per la ricerca presso l'istituto neurologico della Cleveland Clinic nell'Ohio.
"La maggior parte degli studi clinici nell'ultimo decennio si è concentrata sulla SM recidivante, che ha lasciato fuori la grande percentuale di persone che vivono con SM progressiva. Quindi questo studio inizia a colmare un significativo bisogno insoddisfatto nelle terapie della SM - trovare un trattamento per la SM secondaria-progressiva - e punta verso una potenziale opzione di trattamento per SPMS, dove non abbiamo terapie approvate ", dice il dott. Fox.
"Sebbene siponimod non sia ancora approvato per qualsiasi condizione medica, i risultati di questo studio forniscono una base convincente per i regolatori da considerare quando si esamina questo farmaco per l'approvazione della FDA", aggiunge Fox.
