LUNEDÌ, 2 luglio 2012 (MedPage Today) - Il coinvolgimento di organi importanti può verificarsi rapidamente nel lupus eritematoso sistemico ad insorgenza giovanile (LES) anche con uso quasi universale di corticosteroidi, dati da un cittadino del Regno Unito
Dopo soli 4,5 anni di follow-up, il 91% dei giovani pazienti affetti da lupus aveva già manifestazioni ematologiche della malattia, l'82% aveva coinvolgimento muscoloscheletrico, l'80% aveva sviluppato problemi renali e il 26% presentava anomalie neurologiche, secondo a Michael W. Beresford, MBBB, PhD, dell'Università di Liverpool e colleghi.
Un totale del 93% ha ricevuto prednisone orale, nonostante il potenziale di gravi effetti avversi a lungo termine con questo trattamento.
" Terapie alternative per alleviare t il carico di corticosteroidi in questa popolazione è urgentemente necessario ", hanno scritto i ricercatori nel numero di luglio di Artrite e reumatismi .
La prognosi generale nel LES giovanile è migliorata negli ultimi decenni, con sopravvivenza a 10 anni ora raggiungono il 90 percento, ma molto meno si sa circa le manifestazioni della malattia e il suo trattamento rispetto al lupus ad esordio nell'età adulta.
Per caratterizzare maggiormente queste preoccupazioni, Beresford e colleghi hanno analizzato i dati di una rete collaborativa che ha arruolato bambini con la malattia da tutto il Regno Unito dal 2006.
Dei 198 bambini inclusi nello studio, l'85% era di sesso femminile, con un'età media all'esordio della malattia di 12,6 anni.
Tra i poco più della metà che erano bianchi, il il tasso di incidenza era di 0,1 per 100.000, mentre i tassi di incidenza erano 2 e 2,5 per 100.000 per i neri e gli asiatici.
Un notevole 38% dei bambini aveva una storia familiare di malattie autoimmuni, incluso il 16% con artrite reumatoide, 1 Il 5% con lupus e il 13% con malattia tiroidea, suggeriscono una forte influenza genetica, secondo i ricercatori.
Tra le manifestazioni ematologiche vi erano linfopenia nel 73% dei pazienti, leucopenia nel 32%, anemia emolitica nel 27% e trombocitopenia nel 20 percento.
Un totale del 69 percento aveva anche anticorpi anti-doppio filamento e il 36 percento aveva anticorpi antifosfolipidi.
Per valutare l'attività della malattia, i ricercatori hanno utilizzato la versione pediatrica del British Isles Lupus Assessment Group indice modificato nel 2004, che è risultato essere più sensibile rispetto ai criteri dell'American College of Rheumatology.
Ad esempio, i criteri ACR hanno identificato il coinvolgimento neurologico solo nel 10% della coorte, rispetto al 26% identificato da pBILAG-2004 .
L'attività della malattia ha risposto al trattamento, con punteggi medi che sono passati da 8,5 a 2, ma entro meno di 5 anni il danno alla malattia aveva già iniziato a maturare.
Il danno neurologico era già presente nell'8% dei bambini e comprendeva psicosi, convulsioni e incidenti cerebrovascolari.
Il danno renale si era sviluppato nel 4%, incluso un caso di insufficienza renale allo stadio terminale, danno vascolare in 3 percento e cambiamenti muscoloscheletrici nel 6 percento.
Anche la grave alopecia cicatriziale che affligge il 10 percento dei pazienti pone problemi particolari "e può avere effetti devastanti su pazienti che si stanno già adattando all'assunzione di farmaci, all'ospedale, cercando di guadagnare Accordo tra pari e tentativo di conseguire titoli di studio ", hanno scritto i ricercatori.
Una differenza importante che hanno riscontrato in questa giovane coorte rispetto agli adulti è stata che il danno era principalmente causato dalla malattia stessa, mentre nei pazienti con malattia a insorgenza tardiva , il danno tende ad essere associato all'uso di steroidi.
Circa la metà dei pazienti è stata diagnosticata da adolescenti, "un momento critico per la crescita adolescenziale, la pubertà, l'educazione su, e maturazione emotiva ", Beresford e colleghi hanno osservato.
"Questo sottolinea l'importanza dell'accesso a cure olistiche specialistiche e multidisciplinari pediatriche e adolescenziali per i pazienti con LES giovanile", hanno affermato.
Hanno anche sottolineato la necessità di una diagnosi rapida, che può essere difficile a causa dell'insorgenza graduale e non specifica tipica di lupus nei bambini e per trattamenti più sicuri e più efficaci.
L'uso del rituximab (Rituxan), sebbene non formalmente valutato in questa popolazione, può essere un importante agente risparmiatore di steroidi, hanno notato.
Il gruppo di ricerca sta continuando ad arruolare pazienti con SLE giovanile definita e probabile, con l'obiettivo di definire ulteriormente le caratteristiche della malattia e, infine, migliorare la cura generale per questi pazienti vulnerabili.
Fonte: I bambini con Lupus hanno bisogno di Tx migliori
