Il trattamento sperimentale dà al paziente di Parkinson una nuova vita

Bob Van Housen, 69 anni, ha sempre guidato uno stile di vita molto attivo e atletico. Giocava a pallacanestro, a pallavolo, a tennis - tutti ben oltre i cinquant'anni. Ma poi, nel 2000, la sua calligrafia è diventata più caotica. La sua voce divenne più tranquilla. Piccoli cambiamenti, in un primo momento.

"Continuavo a chiedergli di parlare. Non riuscivo a sentirlo ", ricorda sua moglie Carole. "In seguito i nostri amici hanno detto che sapevano che qualcosa non andava, ma non sapevano cosa, perché smise di mostrare espressione sul suo volto. Ma vivendo con lui, non mi rendevo conto di quello che stava succedendo. Pensavo fosse solo stressato a causa del lavoro. "

Non era così. Un pomeriggio, Bob e Carole partirono per dipingere una stanza nella loro casa. Era un progetto semplice, o avrebbe dovuto essere. Ma Bob non riusciva ad afferrare il pennello.

"Pensavamo che potesse avere qualcosa di disallineato nel suo collo", spiega Carole. "Non lo sapevamo".

Una diagnosi che cambia la vita

Bob ha risolto il problema con il suo medico regolare, il quale gli ha raccomandato di fissare un appuntamento con un neurologo il prima possibile. "Non sono nemmeno andata con lui" al primo controllo, dice Carole, ribadendo che sia lei che suo marito hanno pensato che la questione fosse relativamente insignificante. "Ma poi è tornato dicendo:" Pensa che questo sia davvero serio. essere un tumore al cervello, o potrebbe essere qualcos'altro davvero brutto. " "

Il" qualcos'altro di veramente cattivo "si è rivelato essere il morbo di Parkinson, una malattia degenerativa del sistema nervoso centrale che causa tremori, instabilità, problemi di linguaggio e perdita di movimento: ben un milione di americani vivono con la condizione e ulteriori 60.000 sono stati diagnosticati di recente ogni anno, secondo la Parkinson's Disease Foundation.

Il trattamento per la malattia è altamente individualizzato ma generalmente include alcune combinazioni di farmaci orali, come ropinirolo, pramipexolo, levodopa e carbidopa. casi, può essere necessario anche un intervento chirurgico al cervello.

Bob iniziò con il solito cocktail di farmaci di Parkinson, che funzionava bene - all'inizio

"Ha praticamente rimosso i miei sintomi", dice Bob. "Per diversi anni , Stavo facendo abbastanza bene. "

" Quando è stato il primo a medicare, ha detto: "Sai, questo non è male, non so nemmeno di avere il morbo di Parkinson", aggiunge Carole. Ma dopo un periodo di anni, progredì nel po int dove doveva prendere cinque pillole ogni tre ore. E circa un'ora e mezza dopo, avrebbe fatto quello che chiamava 'cadere da una scogliera'. Saremmo da qualche parte, e all'improvviso i suoi sintomi sarebbero semplicemente esplosi. E 'stato davvero brutto. Non poteva usare la sua mano destra. Si era chinato. Non poteva parlare molto bene. A volte guidavamo, e lui doveva accostare e consegnarmi le chiavi. È successo così all'improvviso, ed è successo spesso.

"Nel periodo di un giorno, quando era sveglio forse per 16 o 17 ore, era sintomatico per sette di questi", continua Carole. "Sette ore del giorno, non poteva funzionare. Sono passate molte ore. "

A quel punto, nel caos di Bob, i Van Housens si erano trasferiti dallo stato di New York all'Ohio, dove potevano essere più vicini alla famiglia - e dove si trovavano a breve distanza da uno dei migliori ospedali nel paese, la Cleveland Clinic. I dottori di Bob gli dissero che aveva tre opzioni: non poteva fare nulla e imparare ad adattarsi; potrebbe avere un intervento chirurgico al cervello; o potrebbe partecipare a una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento sperimentale.

Un passo avanti nel trattamento del Parkinson

Il trattamento, che viene utilizzato in Europa, pompa una forma di gel di levodopa nel sangue attraverso l'intestino tenue . La levodopa in compresse si è dimostrata efficace contro il morbo di Parkinson ed è standard per la maggior parte dei pazienti. Ma ha diverse limitazioni, vale a dire, tende a svanire ed è incoerente. Questi problemi sono in gran parte attribuiti a come viene somministrato il farmaco.

La levodopa viene convertita in dopamina nel cervello, ma per arrivarci deve prima navigare nel flusso sanguigno, un compito complicato dalla digestione e da altre funzioni corporee. Con la pompa Levodopa-Carbidopa Intestinal Gel (LCIG), tuttavia, il farmaco viene somministrato direttamente nel tratto intestinale, dove può essere più facilmente assorbito nel sangue e, infine, nel cervello.

Bob ha utilizzato il LCIG pompa da aprile 2011. Al mattino, quando si sveglia, Carole recupera una delle cartucce di gel dal frigorifero e la aggancia alla pompa, che si collega a un tubo posizionato chirurgicamente nella parete dello stomaco (chiamato un tubo della gastronomia, o g-tube) che alimenta il farmaco nel suo intestino tenue. Entro 45 minuti, Bob passa da uno stato di quasi totale immobilità a camminare, correre, fare giardinaggio, giocare con i suoi sei nipotini e persino giocare a golf.

"Un sacco di persone che vedono Bob sono stupiti di come sta bene," Carole dice, aggiungendo che hanno un amico con Parkinson che è stato diagnosticato più recentemente ma i cui sintomi sono molto più pronunciati. "Ora conduce uno stile di vita abbastanza attivo."

La pompa LCIG non è una cura miracolosa, naturalmente; né è un'invenzione perfetta. Il giorno in cui Van Housens ha parlato con Everyday Health, hanno avuto un problema con il dispositivo e avevano bisogno di fare un viaggio inaspettato alla Cleveland Clinic. Inoltre, la pompa e l'imbracatura che la tiene, possono essere ingombranti e ingombranti: insieme, con il farmaco, pesano quasi quattro libbre. Bob chiama affettuosamente l'aggeggio "Thorn", come in "la spina nella sua parte". Ma come nota Carole, i benefici che hanno sperimentato superano di gran lunga qualsiasi svantaggio.

Per una cosa, Bob non deve preoccuparsi così molto su cosa e quando mangia con la levodopa. Chimicamente parlando, la levodopa è simile ad alcuni aminoacidi, che sono i mattoni di base delle proteine. Per questo motivo, mangiare un pasto ad alto contenuto proteico troppo vicino a quando si prende la pillola può sopraffare il farmaco e annullarne gli effetti. La pompa evita questo problema bypassando lo stomaco, dove la proteina si mescolerebbe tipicamente al farmaco e svuotando la levodopa direttamente nell'intestino tenue.

Un altro vantaggio, dice Bob, è la consistenza. Il tubo alimenta la levodopa nel suo sistema in dosi regolari - con l'opzione di una dose "bonus" con la semplice pressione di un pulsante - quindi non deve mai preoccuparsi del logoramento del farmaco.

"La mia qualità della vita è migliore, " lui spiega. "È più coerente. Le pillole erano su e giù troppo. Non sapevo quando stavo per essere su e quando stavo per essere fuori. Con questa pompa, posso prevedere i miei sintomi molto più facilmente. Posso prevedere quando sarò in piedi e quando starò giù. "

Il futuro del trattamento di Parkinson

I Van Housens sono nella fase II della sperimentazione clinica. Durante la fase I, Bob ha visitato la Cleveland Clinic almeno una volta al mese per il check-in. Ora, anche se deve ancora viaggiare per prendere il farmaco, vede il suo medico solo una volta ogni tre-sei mesi, o quando c'è un problema - che non è frequente.

Finora, dice, la pompa LCIG è stata nettamente migliore delle pillole. In molti modi, ha cambiato la sua vita. E spera che cambierà anche la vita degli altri.

"Abbiamo deciso di fare questo processo nella speranza che non solo ci avrebbe avvantaggiato, ma avrebbe anche offerto agli altri un'alternativa alla chirurgia cerebrale," spiega Bob. "Quindi sono fiducioso che questa sarà un'opzione che andrà a beneficio degli altri lungo la strada."

"Speriamo che sarà un incoraggiamento per gli altri con Parkinson avanzato che pensano che a questo punto il farmaco non sia aiutare, non regge ", aggiunge Carole. "Può essere molto scoraggiante quando stai affrontando questi sintomi e il trattamento non funziona. Ci sentiamo molto benedetti. "