Due nuovi farmaci approvati recentemente stanno offrendo speranza alle persone che vivono con il tipo più comune di leucemia adulta, la leucemia linfatica cronica.
I farmaci hanno benefici e svantaggi. Ecco una panoramica di come funzionano e di come influenzeranno il futuro trattamento della leucemia.
Arzerra: una nuova terapia per i pazienti CLL
La FDA ha approvato Arzerra (ofatumumab) per le persone con leucemia linfatica cronica che non hanno avuto successo da altre forme di chemioterapia. Circa 16.000 persone sono diagnosticate con LLC e circa 4.400 muoiono ogni anno a causa della malattia. Influisce sulle cellule immunitarie del corpo chiamate cellule B e tende a colpire le persone dopo i 50 anni.
Arzerra è un tipo di trattamento chiamato "anticorpo monoclonale" che funziona legandosi a certe proteine sulle cellule B, sia il normale e cellule tumorali, quindi il sistema immunitario può combatterli meglio.
Poiché Arzerra è stato approvato con il programma di approvazione accelerato dalla FDA, ha bisogno di ulteriori ricerche. Ma Arzerra è riuscito ad aiutare 59 pazienti con LLC che non rispondevano ad altri trattamenti.
- Pro: Arzerra è più efficace nell'uccidere cellule leucemiche di un altro anticorpo che è stato approvato per diversi anni, dice William G. Wierda, MD., Professore associato e direttore medico clinico nel reparto di leucemia presso l'Università del Texas MD Anderson Cancer Center di Houston. Il più grande potenziale pro è che Arzerra stia aiutando una sottopopolazione di persone con CLL - chiamate pazienti refrattarie - che sono resistenti alla chemioterapia standard, dice il dott. Wierda. In questi pazienti, solo il 20% circa ha risposto al trattamento in passato con un tasso di sopravvivenza di nove mesi. Ma la ricerca ha dimostrato che Arzerra ha un tasso di risposta del 50% con un tasso di sopravvivenza di 15 mesi, dice
- Contro: Non ci sono effetti collaterali ad Arzerra che non vedrai con altri farmaci, Dice Wierda. Quando viene somministrato per via endovenosa, può causare febbre, calo della pressione sanguigna, mancanza di respiro e brividi, dice. "Di solito è peggiore durante la prima infusione", dice, ma gli effetti collaterali possono essere trattati con farmaci.
E poiché questi pazienti hanno già assunto altre terapie che hanno fallito, sono ad alto rischio per tutti i tipi di infezioni come la polmonite, dice.
Wierda chiama l'approvazione di Arzerra un "miglioramento incrementale". "Non è un enorme balzo in avanti", dice, ma è un progresso verso i ricercatori che sperano di essere in termini di trattamento dei pazienti con leucemia.
Rituxan: miglioramento della sopravvivenza generale per i pazienti con meno di 70 anni
Nel febbraio 2010, i pazienti con CLL hanno ricevuto un'altra opzione di trattamento: Rituxan (rituximab). Come Arzerra, si lega alle cellule tumorali per indebolirle e renderle più suscettibili a un attacco del sistema immunitario.
Questo farmaco è approvato per le persone che ricevono il trattamento con CLL per la prima volta e per coloro che sono stati trattati in il passato.
Uno studio su 817 persone che stavano ricevendo il loro primo trattamento per CLL ha scoperto che combinando Rituxan con la chemioterapia li ha messi in remissione per otto mesi in più rispetto alle persone che hanno ricevuto solo la chemioterapia, secondo la FDA. Un altro studio su 522 persone a cui era già stata somministrata la chemioterapia ha scoperto che prendere un altro ciclo di chemioterapia insieme a Rituxan ha aiutato a prolungare la remissione di cinque mesi.
Ma Rituxan ha una vera promessa quando è combinato con altri due farmaci: la chemioterapia Fludara ( fludarabina) e Cytoxan (ciclofosfamide), dice Wierda. Uno studio ha scoperto che la combinazione dei tre farmaci ha aiutato quei pazienti a rimanere in remissione per 51 mesi, 18 mesi più lunghi di quelli che hanno ricevuto solo Fludara e Cytoxan, dice
Inoltre, le persone che hanno assunto la combinazione di tre farmaci hanno vissuto più a lungo. "È la prima volta che vediamo un vantaggio in termini di sopravvivenza", afferma. Altri trattamenti hanno solo migliorato la durata della remissione ma non hanno aumentato la durata della vita.
- Pro: La remissione di 51 mesi che i medici stanno vedendo con la combinazione di tre farmaci è la remissione più lunga che abbiano mai visto con qualsiasi terapia di prima linea, dice Wierda. Fludara, quando somministrato da solo, aiuta i pazienti ad andare in remissione per 24 mesi, dice, quindi combinare i tre farmaci raddoppia la durata della remissione.
- Contro: La combinazione di Rituxan con gli altri due farmaci può causare un basso numero di emocromi , che può portare a infezioni, stanchezza e sanguinamento. "Questo è particolarmente difficile per i pazienti più anziani", dice Wierda. Sfortunatamente, Rituxan non ha mostrato un reale vantaggio per l'uso nella popolazione anziana, a partire da 70 anni.
Inoltre, le persone che hanno avuto una precedente infezione da epatite B rischiano di avere una riattivazione del virus quando assumono Rituxan e l'altra droghe.
E una piccola percentuale di persone può avere a lungo termine danni al midollo osseo dall'assunzione di Cytoxan, che può svilupparsi in altri disordini del sangue, dice Wierda. "Succede in una piccolissima percentuale di pazienti, ma è ancora un rischio", dice.
Ora che Rituxan è stato approvato, somministrarlo in combinazione con Fludara e Cytoxan a pazienti sotto i 70 anni dovrebbe essere considerato lo standard di cura , Dice Wierda.
