La sclerosi multipla, una malattia autoimmune che attacca il cervello e il midollo spinale, è insidiosa. Provoca sintomi che vanno da un movimento limitato a una profonda stanchezza. Ma i trattamenti medici che rallentano la progressione della malattia sono ora disponibili e altri sono in cantiere. Di seguito sono le notizie dei trattamenti emergenti più promettenti …
La sclerosi multipla (SM) colpisce di solito le persone nel pieno della loro vita - tra i 20 ei 50 anni - che influenzano il loro equilibrio, il linguaggio e la coordinazione muscolare.
"Per le donne, questo è quando prendono decisioni su percorsi di carriera, matrimonio e gravidanza ", dice Tim Coetzee, PhD, capo ricercatore della National Multiple Sclerosis Society.
Una malattia infiammatoria progressiva, la SM distrugge una membrana grassa chiamata mielina, che protegge fibre nervose nel sistema nervoso centrale, o cervello e midollo spinale. Una volta distrutta la guaina mielinica, i messaggi dei nervi vengono interrotti, causando sintomi che vanno dal torpore alla perdita della vista alla paralisi.
"L'imprevedibilità della SM - il suo segno distintivo - può presentare molte sfide per andare avanti con le loro vite, non meno importante è la possibilità di aumentare i limiti ", dice.
Alcuni, ad esempio, potrebbero dover riconsiderare la loro capacità di prendersi cura di un bambino o di tenere un lavoro.
La malattia colpisce 2-3 volte come molte donne come uomini e 400.000 persone negli Stati Uniti, secondo la National Multiple Sclerosis Society.
I ricercatori non sono sicuri del motivo per cui le donne sono più inclini alla SM. Alcuni ipotizzano che la genetica e gli ormoni femminili possano svolgere un ruolo, afferma il neurologo Robert Glanzman, MD, leader dello sviluppo globale per ocrelizumab per lo sviluppo farmaceutico presso Hoffmann-La Roche a Nutley, nel New Jersey.
Tuttavia, la ricerca avanzata sta rimettendo il controllo nel mani di pazienti.
"La ricerca ha permesso diagnosi precedenti e più rapide", dice Coetzee. "Questo apre opportunità per un trattamento precedente con terapie modificanti la malattia, il modo migliore per scongiurare l'attività futura della malattia."
"Ha anche portato a trattamenti per sintomi specifici, come la capacità di combattere l'affaticamento o migliorare la camminata, "Prima della [FDA] approvazione della prima delle terapie modificanti la malattia - l'interferone beta-1b nel 1993 - [i medici non avevano] opzioni per modificare e rallentare la malattia dal progredire", dice Coetzee.
"Ora siamo in grado di sviluppare terapie [modificanti la malattia] che colpiscono parti specifiche del sistema immunitario", dice. "Stiamo assistendo a un'espansione generalizzata delle strategie di trattamento, che è davvero una buona notizia."
Qui neurologi e ricercatori che sviluppano nuovi trattamenti spiegano i più eccitanti farmaci per la SM disponibili e all'orizzonte.
Sclerosi multipla trattamento # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab è un anticorpo geneticamente modificato che distrugge le cellule B, un tipo di cellula immunitaria che spinge il sistema immunitario ad attaccare il cervello e il midollo spinale, dice il dott. Glanzman.
"Molte malattie immunitarie sono guidato da cellule B, "spiega.
Perché l'eccitazione?
Il farmaco anticorpo iniettabile è il primo prodotto a mostrare risultati di studio positivi sia nella forma progressiva della malattia e più comuni forme recidivanti, che gli analisti ritengono dovrebbero I risultati di uno studio pilota di fase III sul farmaco nella sclerosi multipla progressiva primaria (PPMS) hanno dimostrato che ocrelizumab riduceva significativamente la progressione della disabilità clinica, w Con effetto durato per almeno 12 settimane, continua.
Potenziali insidie:
"Ci preoccupiamo di qualsiasi farmaco che [modifica] il sistema immunitario, che protegge l'organismo da infezioni e cancro", dice il dottor Glanzman Secondo l'opinione di Reuters, l'incidenza di eventi avversi associati a ocrelizumab, incluse infezioni gravi, è stata simile a quella del placebo.Come medicina a base di anticorpi, è probabile che sia costoso. Ma Roche, il produttore di stupefacenti, non ha fornito stime dei prezzi, riporta l'agenzia di stampa.
Disponibilità:
Nel mese di febbraio 2016, ocrelizumab (Ocrevus) ha ricevuto la "designazione Breakthrough Therapy" dalla FDA per il trattamento della SM primaria progressiva, secondo Roche. Una decisione finale della FDA sulla sua approvazione è prevista entro la fine dell'anno.
Trattamento della sclerosi multipla n. 2: Terapia delle cellule staminali Il trattamento aiuta la guaina mielinica a rigenerarsi con sostanze chimiche sintetiche che "accendono" una molecola chiamata retinoide gamma di recettori dell'acido nelle cellule staminali cerebrali adulte, afferma Jeffrey K. Huang, PhD, ricercatore capo del farmaco presso l'MS Society Cambridge Center per la riparazione della mielina dell'Università di Cambridge, Inghilterra.
Queste molecole aiutano la trasformazione delle cellule staminali adulte in cellule produttrici di mielina chiamate "oligodendrociti".
"Per rigenerare la mielina nella SM, devono essere disponibili sufficienti oligodendrociti nell'area [danneggiata]", dice Huang.
Perché l'eccitazione?
Nella SM , sia le fibre nervose che le cellule che producono la mielina sono danneggiate, ma ci sono sempre cellule immature di oligodendrociti che potrebbero teoricamente maturare e aiutare a riparare la mielina.
Questo è quello che accadde quando i roditori furono iniettati con il farmaco. eccitante perché dimostra un possibile target di farmaci per la terapia rigenerativa nella SM e una potenziale nuova applicazione per farmaci noti [i farmaci RXR] nella riparazione della mielina ", afferma Huang. Potenziali insidie:" I farmaci RXR non sono stati testati su pazienti affetti da sclerosi multipla , quindi non è chiaro quali potrebbero essere gli effetti collaterali o in quale fase della malattia i farmaci RXR sarebbero più efficaci ", afferma.
Disponibilità
: i farmaci RXR, come il bexarotene, sono in studi clinici per altre malattie , come alcuni tipi di cancro, dice Huang.
Il bexarotene, ad esempio, è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) nel 1 per il trattamento del linfoma a cellule T.
Sono necessari ulteriori studi prima che possano essere considerati per MS. Trattamento sclerosi multipla # 3: Teriflunomide
Un farmaco orale, teriflunomide altera le risposte delle cellule T immunitarie, che danneggiano il cervello e il midollo spinale nella SM. Il farmaco riduce l'infiammazione e gli attacchi delle cellule al cervello, dice Coetzee.
Perché l'eccitazione?
Nel primo studio di Fase 3, teriflunomide ha ridotto i tassi di recidiva del 31,5% e ha ridotto il numero di lesioni, o cicatrici, in cui le cellule immunitarie hanno attaccato la guaina mielinica nel cervello.
Riduce anche la progressione dei pazienti con SM verso la disabilità di quasi il 30%.
"Questi sono risultati impressionanti", dice Coetzee. "È diverso perché è un farmaco per via orale e si rivolge a una parte diversa del percorso immunitario rispetto ad altri farmaci attuali." Prevede un momento in cui i medici possono utilizzare una combinazione di farmaci, ognuno dei quali si rivolge a una parte diversa del sistema immunitario.
Potenziali insidie:
Può causare danni al fegato, dice Coetzee. Il farmaco sembra elevare gli enzimi epatici, che possono essere il risultato di cellule danneggiate o infiammazione, secondo la Mayo Clinic. Secondo il National Institutes of Health, i problemi al fegato erano più pronunciati nei pazienti che avevano già una malattia al fegato o stavano assumendo altri farmaci dannosi per l'organo.
Inoltre, "se devi passare a un altro farmaco, devi aspettare un buona quantità di tempo prima che il teriflunomide si lavi via dal tuo sistema. "I ricercatori non sanno ancora esattamente quanto tempo.
Disponibilità: Teriflunomide approvato dalla FDA nel settembre 2012.
Trattamento sclerosi multipla # 4: Laquinimod
Laquinimod, un farmaco orale, una volta al giorno, è una piccola molecola sintetica che riduce le citochine, molecole secrete dalle cellule immunitarie che stimolano l'infiammazione e attirano altre cellule immunitarie per attaccare il cervello, spiega Coetzee. Perché l'eccitazione?
"Riduce la produzione di citochine e riduce l'attività infiammatoria", afferma. In uno dei due studi di fase 3, i ricercatori hanno scoperto che riduceva i tassi di recidiva del 23%, l'invalidità del 36%, e atrofia cerebrale, o la perdita di cellule nervose, di 33,8%.
Inoltre, far scoppiare una pillola è più comoda e comoda per i pazienti con SM che iniettare o infondere farmaci. "Sebbene i pazienti possano darsi iniezioni o dar loro una persona cara, la maggior parte preferirebbe non affrontare il disagio e l'inconveniente" Dice Coetzee. "Le infusioni mensili richiedono di recarsi in un sito di infusione o in un ambulatorio medico, trascorrendo alcune ore al di fuori della giornata lavorativa."
Le opzioni orali sono importanti perché sono convenienti e possono migliorare la conformità, dice.
Potenziali insidie:
Alcuni pazienti presentavano livelli di enzimi epatici temporanei elevati, che possono segnalare infiammazione o danni alle cellule del fegato.
Ma il laquinimod non ha portato a problemi al fegato negli studi clinici, dice Coetzee.
"[It] anche non ha mostrato tanto beneficio rispetto ad un placebo come hanno fatto alcuni degli altri farmaci ", dice Coetzee. "Sono necessari più dati per mostrare i suoi benefici". Disponibilità:
All'inizio del 2014, i regolatori europei hanno raccomandato che il laquinimod non fosse approvato per la commercializzazione in Europa a causa dei rischi per la sicurezza del farmaco. Tuttavia, il produttore rimane impegnato nello sviluppo di laquinimod per curare la SM e spera di ottenere l'approvazione della FDA entro il 2018.
Trattamento della sclerosi multipla # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, un potente anticorpo, distrugge le cellule immunitarie dei linfociti T e B, che danneggiano il cervello e il midollo spinale nei pazienti con SM, afferma Aaron Miller, MD, direttore medico del Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis presso la Mount Sinai School of Medicine di New York City. Perché l'eccitazione?
In a 2008 Studio di fase 2, le persone con SM hanno avuto una riduzione del 74% del rischio di recidiva e del 71% di riduzione del rischio di disabilità rispetto all'interferone beta 1-a, un farmaco approvato dalla FDA.
"È anche l'unico farmaco per MS che è annuale ", dice il dott. Miller. "Viene somministrato per via endovenosa al giorno per cinque giorni, e quindi il paziente non ha più trattamento per un anno."
Il secondo anno il paziente ha solo tre giorni di trattamento. Potenziali insidie:
Circa il 3% di I pazienti affetti da SM nella fase 3 hanno sviluppato la porpora trombocitopenica immune (ITP), una malattia potenzialmente grave che riduce il numero di piastrine necessarie per la coagulazione.
Circa il 20% dei pazienti ha sviluppato problemi alla tiroide, come una tiroide iperattiva o iperattiva.
"Questi effetti collaterali sono gestibili con una stretta supervisione da parte di un medico", dice Coetzee. Alcuni pazienti con SM hanno avuto anche una reazione allergica all'infusione, dice. I ricercatori stanno cercando di determinare chi potrebbe essere vulnerabile.
Inoltre, poiché alemtuzumab altera il sistema immunitario, apre i pazienti all'infezione.
Disponibilità:
Alemtuzumab approvato dalla FDA a novembre 2014 per il trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla. Il farmaco viene somministrato per infusione endovenosa - per 5 giorni consecutivi inizialmente e per 3 giorni consecutivi un anno dopo, i rapporti della FDA
Trattamento della sclerosi multipla # 6: Daclizumab
"L'anticorpo Daclizumab sembra funzionare espandendo il numero di cellule immunitarie, chiamate cellule killer naturali ", afferma il Dr. Miller. La loro espansione intacca le cellule T, che causano una risposta infiammatoria nei pazienti con SM.
Perché l'eccitazione?
Nella sperimentazione di Fase 2, daclizumab tagliare il tasso di recidiva del 54%, il numero di lesioni rilevate tramite risonanza magnetica (RM) del 69% e il rischio di disabilità del 57% sulla dose più bassa.
È anche conveniente: "È dato da iniezioni che i pazienti può fare [se stessi], una iniezione al mese, "dice il Dr. Miller.
Questo è un bel miglioramento: la maggior parte dei farmaci iniettabili per la SM deve essere somministrata tre o più volte alla settimana. Potenziali insidie:
Come con qualsiasi farmaco che altera il sistema immunitario, i ricercatori sono preoccupati per il rischio di infezioni, dice Coetzee.
Disponibilità:
"Il daclizumab (Zinbryta) approvato dalla FDA a maggio 2016 per il trattamento di adulti con forme recidivanti di SM. Salute della donna: Quanto ne sai?
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