GIOVEDI '20 DICEMBRE 2012 (HealthDay News) - Un comitato consultivo della Food and Drug Administration statunitense si riunirà giovedì per valutare l'approvazione del primo farmaco per il trattamento della sindrome da stanchezza cronica.
Gli esperti discuteranno del rischi e benefici associati al farmaco per via endovenosa rintatolimod (marchio proposto Ampligen). Il produttore del farmaco, Hemispherx Biopharma di Philadelphia, non è riuscito a ottenere l'OK della FDA nel 2009 a causa delle preoccupazioni sulla metodologia di studio.
Gli esperti hanno detto che gradirebbero un trattamento per l'affaticamento cronico, una condizione invalidante che colpisce ben 4 milioni di americani, per lo più donne. Non esiste una cura, ma il farmaco sembra ridurre i sintomi per alcuni pazienti.
"Sembra aiutare almeno un sottogruppo di pazienti in modo significativo, per altri non c'è una risposta significativa", ha detto K. Kimberly McCleary , presidente della Chronic Fatigue e della Immune Disfunzione Syndrome Association of America.
"Questo farmaco è stato studiato nella sindrome da stanchezza cronica dalla fine degli anni '80, quindi è in circolazione da un po '", ha aggiunto McCleary. Nancy Klimas, professore di medicina al Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine di Fort Lauderdale, in Florida, che fa parte di un processo in corso sul farmaco, ha detto che alcuni dei suoi pazienti hanno beneficiato del farmaco. Ora deve esserci un modo per identificare quali pazienti faranno bene con il farmaco, ha aggiunto.
La sindrome da stanchezza cronica è poco conosciuta e l'approvazione di Ampligen darebbe ai pazienti un po 'di stabilità con i loro assicuratori, ha detto Klimas.
" Anche una singola terapia approvata, anche se fosse una che scelgo di non usare, sarebbe molto utile quando sto discutendo con compagnie assicurative per legittimare la condizione e che è abbastanza seria da richiedere un intervento ", ha detto Klimas.
Secondo l'azienda farmaceutica, Ampligen è un nuovo tipo di farmaco chiamato composto di acido nucleico, che utilizza RNA appositamente creato per colpire una varietà di malattie. Hemispherx ritiene che il farmaco abbia il potenziale per combattere l'HIV, il cancro del rene e il melanoma oltre alla sindrome da stanchezza cronica.
Si dice che il farmaco agisca modulando le funzioni immunitarie e antivirali nelle cellule malate.
Uno svantaggio del trattamento è che ha bisogno di essere infuso due volte a settimana, ha detto Klimas. È anche molto costoso, ha detto.
Il produttore del farmaco non ha potuto stimare il costo al dettaglio ma ha detto che il costo di produzione è di circa $ 1.000 al mese per paziente.
La FDA ha negato l'approvazione ad Ampligen nel novembre 2009 perché di preoccupazioni sul modo in cui sono stati condotti due studi: troppi pochi pazienti, un cambio di protocollo e uno stadio iniziale di uno studio. Questa volta, la FDA esaminerà una nuova analisi di un risultato di prova presentato nel 2009, ma non un nuovo studio.
È possibile che una mancanza di dati di supporto possa nuovamente confermare l'approvazione. "Problemi di condotta multipla con il processo suggeriscono che i risultati dovrebbero essere interpretati con cautela", ha detto l'agenzia in una lettera al comitato. "Lo studio di conferma non è riuscito a replicare" i risultati del primo studio.
A settembre, la FDA ha condotto una teleconferenza con persone affette da sindrome da stanchezza cronica che avevano usato il farmaco. Questi rapporti aneddotici erano in gran parte positivi. Quale peso, se del caso, queste esperienze dei pazienti avranno sull'approvazione del farmaco non è noto.
Alcuni esperti pensano che la sindrome da stanchezza cronica sia un virus; altri credono che sia un batterio. Può iniziare dopo una malattia dalla quale il paziente non guarisce del tutto, oppure i sintomi possono comparire da un giorno all'altro, ha detto McCleary.
I sintomi includono spesso debolezza simile all'influenza. L'unico filo conduttore è l'incapacità di fare quasi tutto senza esaurirsi completamente, ha detto McCleary. Anche compiti semplici come leggere una rivista possono scatenare una cascata di sintomi che dura per giorni o settimane, ha detto.
"E 'un esaurimento schiacciante", ha detto McCleary. "C'è dolore ai muscoli e alle articolazioni che possono spostarsi da una parte del corpo a un altro, mal di gola, mal di testa come emicranie e difficoltà ad addormentarsi o rimanere addormentati."
Ci sono anche sintomi mentali, tra cui difficoltà nell'elaborazione delle informazioni e un "grosso problema" con memoria a breve termine, ha notato McCleary.
La decisione della FDA è prevista all'inizio del prossimo anno. L'agenzia non è tenuta a seguire le raccomandazioni dei suoi panel consultivi, ma di solito lo fa.
