La comunità di ricerca sta dedicando molta attenzione al mieloma multiplo. Sul sito Web clinicaltrials.gov, che elenca gli attuali studi clinici per tutti i tipi di malattie, 1,128 studi coinvolgono il mieloma multiplo. PubMed, il sito Web che elenca gli studi pubblicati su specifici argomenti medici, compresi quelli che coinvolgono topi e altri animali da ricerca, ha avuto almeno 200 articoli sul mieloma multiplo, molti pubblicati nel solo dicembre 2009.
Anche se non esiste ancora una cura per il mieloma, I progressi nel trattamento del mieloma significano che i pazienti possono vivere più a lungo tra i trattamenti senza ricaduta e sperimentare meno effetti collaterali quando richiedono un trattamento.
"Il livello di ricerca sul mieloma è notevole", afferma Brian Durie, MD, presidente di il consiglio di amministrazione della International Myeloma Foundation di Los Angeles. Il dott. Durie osserva che i risultati della ricerca mostrano nuovi usi e combinazioni di trattamenti per il mieloma già approvati per l'uso in pazienti affetti da mieloma. Inoltre, nuovi farmaci sono nella pipeline di ricerca che potrebbe essere approvata nei prossimi anni.
Nuove opzioni di trattamento del mieloma
Studi recenti che mostrano speranza per nuove combinazioni di trattamenti approvati sono "immediatamente pertinenti per i medici", spiega Durie . Nuove combinazioni promettenti includono:
- Bortezomib (Velcade) combinato con lenalidomide (Revlimid) e desametasone
- Bortezomib combinato con ciclofosfamide (Cytoxan) e desametasone
- Bortezomib, talidomide (Thalomid) e desametasone
- Bortezomib combinato con ciclofosfamide, lenalidomide e desametasone a basse dosi
Molti studi recenti mostrano benefici a breve termine, e solo il tempo dirà quanto bene funzioneranno nel lungo periodo. Tuttavia, afferma Durie, il follow-up a lungo termine dei pazienti che hanno ricevuto una combinazione di bortezomib, melfalan (Alkeran) e prednisone continua a mostrare benefici da questo approccio al trattamento del mieloma. Questo è un trattamento del mieloma particolarmente promettente per i pazienti anziani, sottolinea Durie.
Durie aggiunge che poiché la neuropatia dolorosa, o il dolore nervoso, è un effetto collaterale comune di bortezomib, i ricercatori stanno imparando da questi studi che un modo eccellente di usare il la droga è di darlo solo una volta alla settimana come parte di questi trattamenti di combinazione. In questo modo, il trattamento del mieloma continua ad essere efficace e la neuropatia è molto ridotta.
Prevenzione del mieloma in pazienti ad alto rischio
Le persone con "mieloma fumante", un tipo di mieloma che è asintomatico, progredisce molto lentamente, ed è di solito non trattati fino a quando i sintomi non appaiono, può essere rassicurato dalla notizia che la lenalidomide potrebbe prevenire lo sviluppo del mieloma.
Uno studio spagnolo ha confrontato la progressione della malattia in pazienti che non hanno ricevuto alcun trattamento con quelli trattati con lenalidomide. I ricercatori hanno scoperto che, dopo 19 mesi di osservazione, nessuno dei pazienti trattati con lenalidomide sviluppava mieloma, mentre il 15% di quelli che non ricevevano il trattamento, con alcuni aveva problemi alle ossa.
Oltre alla promessa di prevenire lo sviluppo del mieloma, la prevenzione di la malattia ossea è un take-away importante da quello studio, spiega Durie. Un secondo studio ha dimostrato che la lenalidomide può anche prolungare il tempo del paziente senza mieloma dopo un trapianto di midollo osseo se il farmaco viene assunto quotidianamente.
Mieloma Farmaci all'orizzonte
Anche se i farmaci approvati mostrano un crescente successo nel trattamento del mieloma, i ricercatori continuano per sviluppare nuovi farmaci che sono attualmente in fase di test e sembrano promettenti, dice Durie. Questi includono:
- Carfilzomib. Questo nuovo inibitore del proteasoma, che funziona come bortezomib, un altro farmaco in questa classe, può essere associato a un minor rischio di neuropatia. Un proteasoma è un tipo di proteina che le cellule tumorali devono vivere; un inibitore del proteasoma impedisce il funzionamento dei proteasomi.
- Pomalidomide. Questa è la terza generazione della classe dei farmaci talidomide e lenalidomide. Durie riferisce che questo trattamento orale contro il mieloma non ha effetti collaterali sulla neuropatia e un rischio ridotto di trombosi venosa profonda (coagulo di sangue), comune ai trattamenti per il mieloma. Poiché questo farmaco sembra essere efficace in circa un terzo dei pazienti che non rispondono al trattamento con lenalidomide, potrebbe essere un buon supporto per il mieloma difficile da trattare. Questi farmaci interrompono la produzione di una proteina chiamata interleuchina-6 (IL-6), che le cellule del mieloma hanno bisogno di crescere.
- ACE-011. Un nuovo tipo di trattamento osseo, ACE-011 sembra funzionare aiutando l'osso si ricostruisce da solo. Tradizionalmente, ai pazienti con malattia ossea vengono somministrati bifosfonati, farmaci che limitano semplicemente la distruzione dell'osso, ma non lo ricostruiscono. L'ACE-011 potrebbe essere un'opzione migliore in futuro, in combinazione con un trattamento efficace contro il mieloma, afferma Durie.
Tutti questi farmaci sono da uno a due anni dall'approvazione, ma finora i risultati dei loro studi clinici sono promettenti, dice Durie. La ricerca sul trattamento del mieloma offre anche benefici per i pazienti con altri tipi di tumore del sangue, aggiunge Durie - i pazienti con leucemia e linfoma possono anche beneficiare di questi nuovi trattamenti.
