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Ci sarà mai un farmaco per la malattia celiaca? |

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Anonim

I farmaci per le persone celiache sono attualmente in fase di sviluppo.iStock Photo

Key Takeaways

Attualmente, l'unico modo per trattare la celiachia è evitare il glutine

Anche piccole quantità di glutine possono causare giorni di sintomi dolorosi per le persone celiache.

Diversi farmaci vengono testati per vedere se possono aiutare le persone celiache che accidentalmente mangiare il glutine.

Più di due milioni di americani vivono con la malattia celiaca - un disturbo digestivo autoimmune in cui il consumo di glutine, una combinazione di proteine ​​comunemente presenti nei prodotti di grano, attiva le cellule immunitarie che danneggiano il rivestimento dell'intestino.

Attaccare ad una dieta priva di glutine è attualmente l'unico trattamento disponibile per la celiachia. Tuttavia, mantenere una dieta priva di glutine al 100% può essere molto difficile.

Le sfide del vivere senza glutine

Anche con le migliori intenzioni, vivere senza glutine è molto più facile a dirsi che a farsi.

era quasi impossibile dire quali alimenti confezionati "senza glutine" fossero all'altezza delle loro affermazioni fino alla fine dello scorso anno quando la Food and Drug Administration (FDA) statunitense iniziò ad applicare le linee guida sull'etichettatura senza glutine. Ed è difficile garantire che non consumerai accidentalmente glutine in un ristorante o in occasione di cene con parenti ben intenzionati.

E per alcuni, seguire una dieta priva di glutine non garantisce che si sentiranno meglio. Una piccola percentuale di pazienti celiaci (circa dal 2 al 5%) ha ancora sintomi.

Secondo Alessio Fasano, MD, direttore del Centro per la ricerca sul Celiac al Massachusetts General Hospital di Boston, la dieta priva di glutine è "lontana da essere perfetto. "È particolarmente difficile, dice, per viaggiatori frequenti, studenti dipendenti da mense e persone con altre restrizioni dietetiche dovute a problemi di salute come il diabete.

" Non importa quanto sei attento, ci sono sempre momenti in cui hai bisogno di affidarti ad altre persone per mantenerti in buona salute ", dice Kristen Sweet, a cui è stata diagnosticata la malattia celiaca circa cinque anni fa, all'età di 24 anni. Pur mantenendo la propria cucina priva di glutine, Sweet sa che sarà sempre a rischio di esposizione a meno che non sacrifichi la sua vita sociale.

Essendo uno scienziato esperto in genetica, Sweet è anche dolorosamente consapevole della mancanza di farmaci sviluppati specificamente per i pazienti celiaci. Anche se rimanere privi di glutine è efficace, un errore può significare giorni di sintomi come dolore addominale, stitichezza e affaticamento. "Il problema è che quando si ottiene" glutened ", non c'è soluzione. Non c'è niente che tu possa prendere per ridurre il colpo ", dice.

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oltre una dieta priva di glutine

dott. Fasano afferma che decenni di ricerca stanno iniziando a dare i loro frutti con nuovi farmaci progettati per aiutare le persone celiache ad andare oltre il mantenimento di una dieta priva di glutine. Qui ci sono quattro farmaci ora in studi clinici:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

  • Come funziona: ALV003 è una combinazione di due enzimi che tagliano il glutine prima che abbia la possibilità di attivare il sistema immunitario. Sarebbe stato preso prima o durante l'esposizione al glutine potenziale.
  • Le prove: Questo farmaco è stato recentemente testato in uno studio clinico di fase 2, i cui risultati sono stati pubblicati nel giugno 2014 in Gastroenterologia. Durante il processo, 34 volontari con celiachia hanno mangiato 2 grammi di glutine ogni giorno per sei settimane e metà di essi ha assunto anche ALV003. Il farmaco ha prevenuto il danno intestinale riscontrato nelle biopsie alla fine dello studio. La fase 2b, una sperimentazione di 12 settimane, è attualmente in corso.

AN-PEP (DSM Food Specialties)

  • Come funziona: AN-PEP è un altro enzima che, essenzialmente, mangia il glutine. Si ritiene che AN-PEP funzioni meglio quando assunto mentre il glutine è ancora nello stomaco.
  • Le prove: AN-PEP ha dimostrato di essere al sicuro in un piccolo studio del 2013 pubblicato sul World Journal of Gastroenterology. Per lo studio, 16 persone hanno mangiato 7 grammi di glutine ogni giorno per due settimane e metà di loro ha mangiato AN-PEP e metà ha assunto un placebo. Tuttavia, il gruppo che ha assunto un placebo non si è ammalato abbastanza durante il corso dello studio per dimostrare che l'enzima ha avuto alcun effetto, quindi sarà necessario effettuare ulteriori ricerche.

Larazotide Acetate (Alba Therapeutics)

  • Come lavori: L'acetato di larazotide blocca una proteina che trasporta pezzi di glutine attraverso l'intestino, dove le cellule immunitarie possono vederli. Fasano e i suoi colleghi hanno scoperto che questa proteina carrier, chiamata zonulina, è sovrapprodotta dai pazienti celiaci dopo aver mangiato il glutine.
  • Le prove: La prova più recente di larazotide acetato, pubblicata nel febbraio 2015 in Gastroenterologia, era una fase 2 trial di pazienti celiaci con una dieta priva di glutine. I volontari che hanno assunto il farmaco hanno avuto meno giorni con i sintomi della malattia durante lo studio di 12 settimane.

Nexvax2 (ImmusanT)

  • Come funziona: Molto simile a un colpo di allergia, Nexvax2 espone il sistema immunitario al glutine in modo controllato in modo che le cellule immunitarie normalmente attivate vengano disattivate o eliminate.
  • Le prove: Finora, solo una prova di fase 1 che mostra che Nexvax2 è sicuro è stata completata. Sono state fatte ulteriori ricerche per verificare se sia efficace.

Secondo Sheila Crowe, MD, gastroenterologa dell'Università della California, San Diego School of Medicine, la maggior parte di questi approcci non sostituisce la dieta priva di glutine. Gli enzimi, per esempio, possono solo fermare gli effetti di alcuni grammi di glutine alla volta. La dieta media contiene da 10 a 50 grammi di glutine al giorno.

Per persone come Sweet, va benissimo. "Non mi interessa essere senza glutine", dice. Spera solo di avere un'opzione per alleviare lo stress di cenare fuori o mangiare il pasto cucinato in casa di un amico.

La lunga strada dal laboratorio alla farmacia

Tutti i farmaci sopra riportati hanno una lunga strada da percorrere prima di sono disponibili per l'acquisto. Il 30 marzo, la FDA ospiterà un workshop per discutere quali risultati dei trial clinici sono necessari per l'approvazione di un nuovo farmaco celiaco. Ad esempio, alcuni studi hanno registrato sintomi gastrointestinali, mentre altri si sono concentrati sui danni intestinali osservati nelle biopsie.

Marilyn Grunzweig Geller, amministratore delegato della Celiac Disease Foundation, dice che spera che i nuovi standard "apriranno le porte" per ulteriori le aziende a fare prove di droga per la celiachia e portare speranza per un trattamento oltre la dieta priva di glutine più vicina alla realtà.

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