Un nuovo studio rileva che le persone con colite ulcerosa da moderata a grave che non hanno fatto bene su altri trattamenti possono trovare sollievo con Xeljanz (tofacitinib), un farmaco attualmente usato per trattare l'artrite.
La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica intestinale. Colpisce circa 700.000 americani, secondo la Fondazione Crohn e Colitis (CCF).
La malattia causa infiammazione, irritazione, gonfiore e piaghe sul rivestimento dell'intestino crasso. I sintomi includono diarrea con sangue o pus e disturbi addominali, secondo CCF
"C'è ancora un sostanziale bisogno insoddisfatto di nuovi trattamenti per i pazienti con colite ulcerosa", ha detto l'autore principale dello studio, il dott. William Sandborn. È professore di medicina e capo della divisione di gastroenterologia all'Università della California, San Diego.
Xeljanz ha come obiettivo alcune proteine coinvolte nelle risposte infiammatorie e immunitarie del corpo che altri farmaci cosiddetti biologici non fanno, hanno detto i ricercatori
"Il trattamento con tofacitinib orale è potenzialmente una nuova opzione di trattamento per i pazienti con colite ulcerosa da moderata a severa, in attesa di revisione da parte della [Food and Drug Administration]", ha detto Sandborn.
Lo studio è stato finanziato da Pfizer, Inc., il produttore di Xeljanz. Sandborn ha dichiarato di aver ricevuto sovvenzioni di ricerca dalla società e ha lavorato come consulente per Pfizer.
Non è ancora chiaro se Xeljanz debba essere usato come primo trattamento, ha detto il dott. Arun Swaminath, direttore del programma di malattia infiammatoria intestinale a Lenox Hill Hospital a New York City.
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Poiché Xeljanz si presenta come una pillola, potrebbe avere un vantaggio per i pazienti, ha detto Swaminath. Ma finora è stato provato solo con pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti, ha detto.
"Come è usato nel mondo reale può essere diverso da come è stato usato in questi studi", ha detto Swaminath. "Non sto uscendo su un ramo e dico che dovrebbe essere la prima scelta, perché non abbiamo dati sufficienti per dire che è il modo in cui dovrebbe essere posizionato."
I ricercatori hanno assegnato a caso più di 1.700 persone con ulcerosi colite a uno dei tre studi di fase 3.
I primi due studi hanno esaminato più di 1.100 pazienti con colite ulcerosa da moderata a grave che avevano fallito con trattamento convenzionale o trattamento con nuovi farmaci antagonisti del fattore di necrosi tumorale, come Remicade ( infliximab). Hanno ricevuto Xeljanz o un placebo due volte al giorno per otto settimane.
Nel terzo studio, circa 600 pazienti che hanno risposto a Xeljanz sono stati assegnati a una dose di mantenimento (un gruppo con 5 milligrammi [mg] e un altro gruppo con 10 mg) del farmaco, o placebo per un anno.
Nel primo studio, circa il 19% dei pazienti trattati con Xeljanz ha avuto una remissione della loro condizione in otto settimane.
Nel secondo studio, quasi il 17% di coloro che assumevano Xeljanz aveva una remissione, rispetto a quasi il 4% di quelli trattati con placebo, hanno trovato i ricercatori.
Nel terzo studio prova, più del 34% dei pazienti che assumevano 5 mg di Xeljanz aveva una remissione della malattia dopo un anno. Il 40% di coloro che assumevano una dose di 10 mg del farmaco aveva una remissione a un anno. Solo l'11% dei pazienti trattati con placebo ha visto una remissione.
Tuttavia, in tutti gli studi clinici, più pazienti trattati con Xeljanz hanno sofferto di infezioni, come l'herpes zoster, rispetto a quelli trattati con placebo, i ricercatori hanno trovato
Inoltre, cinque pazienti prendendo Xeljanz ha sviluppato il cancro della pelle non melanoma, rispetto a un paziente che ha ricevuto il placebo. Cinque pazienti che hanno assunto il farmaco hanno avuto problemi cardiaci rispetto a nessuno del placebo.
Inoltre, rispetto al placebo, Xeljanz è stato associato ad un aumento dei livelli di colesterolo.
Il rapporto è stato pubblicato il 4 maggio nel New England Journal of Medicine .
Dr. Sonia Friedman è professore associato di medicina presso la Harvard Medical School. È anche autrice di un editoriale che accompagna lo studio.
"Il tofacitinib è una promettente nuova classe di terapia medica che ha efficacia nella colite ulcerosa. È un farmaco orale a piccole molecole che è diverso dalle attuali terapie biologiche, come infliximab [Remicade], adalimumab [Humira], golimumab [Simponi] e vedolizumab [Entyvio] ", ha detto Friedman.
Un vantaggio di Xeljanz è che si tratta di una pillola. Altri farmaci biologici sono somministrati per infusione o iniezione. Inoltre, i pazienti non possono sviluppare anticorpi contro Xeljanz come possono con altri farmaci biologici, ha detto Friedman.
"Tofacitinib può essere usato in futuro come terapia di salvataggio dal fallimento dei farmaci biologici", ha detto. "Solo studi futuri determineranno se può essere usato come terapia iniziale per la colite ulcerosa e quali pazienti sarebbe di maggiore aiuto."
