Sarò il primo a dire che i ragazzi della FDA hanno un duro lavoro. È loro responsabilità proteggere la sicurezza pubblica e certamente non sottoporre quelli di noi che sono malati alle droghe che offrono false speranze o rischi tremendi. E quando si tratta di considerare nuovi farmaci per l'approvazione, so quanto vogliono farlo bene la prima volta. L'ultima cosa di cui hanno bisogno è quella di dover estrarre un farmaco dal mercato dopo che le persone sono state ferite causando danni alla credibilità della FDA al Congresso.
Ho ottenuto tutto questo e ciò che segue non è scritto in modo irrispettoso. Ma il mio scorcio l'altro giorno a Washington, nel processo di considerare nuovi farmaci antitumorali, mi fece sentire che la FDA stava operando in modo troppo prudente quando si trattava di farmaci potenzialmente salvavita o che allungavano la vita.
Mi erano anche chiari i loro consiglieri (o almeno la maggioranza di loro) non erano così informati come ci aspetteremmo i pazienti. Sembravano poco familiari con la nuova scienza considerata e con i bisogni della comunità che avrebbero beneficiato. Questo è stato il caso quando la nuova applicazione di droga su Genasense per CLL sembrava condannata dal comitato consultivo sui farmaci oncologici e dalla leadership del cancro della FDA.
La mia reazione immediata è stata che un'ingiustizia era stata fatta. E i volti di molti dei super specialisti della leucemia nazionale hanno confermato che, come si è concluso l'audizione. Quindi che si fa? Era solo una perdita per le persone come me con CLL, o c'è una preoccupazione più grande che potrebbe rendere difficile tutto tranne che farmaci antitumorali rivoluzionari da approvare? Le preoccupazioni del Congresso sulla sicurezza delle droghe esercitano così tanta pressione sulla FDA che la barra viene impostata troppo in alto?
Sono bagnata?
Ho chiamato il VP degli affari legislativi con la Leukemia & Lymphoma Society (LLS) a scoprire. La risposta era no, per niente. Secondo George Dahlman, mentre non approvano alcuna particolare domanda di droga, in genere si sentono i comitati consultivi sulla droga della FDA e la stessa FDA non ha abbastanza esperienza quando si tratta di rivedere i trattamenti proposti per il cancro che potrebbero offrire un beneficio incrementale del trattamento. E si preoccupano che le compagnie farmaceutiche non porteranno avanti nuovi farmaci con il governo che adotta un approccio così conservatore e forse disinformato. Gli esperti di sviluppo di farmaci con cui ho parlato (gli scienziati che si preoccupano di salvare vite umane) sono ora sempre più scoraggiati. Io sono, come paziente e paziente sostenitore, anche scoraggiato.
Ho chiesto alla LLS di dirmi e di dirci come pazienti come le nostre voci possono aiutare. Ci sono rappresentanti e senatori del Congresso con i quali dovremmo parlare? La direzione della FDA ci ascolterà?
A causa dei miei sforzi imprenditoriali, ci sono alcune cose che dovresti sapere. HealthTalk ha, in passato, prodotto programmi sul trattamento CLL sponsorizzati da sovvenzioni illimitate di Genta, lo sviluppatore di Genasense. Mentre non ci sono programmi attuali o programmati, dovresti sapere che esiste la possibilità di programmi futuri. Inoltre, ora gestisco un'azienda chiamata Patient Power che ha ricevuto una sovvenzione illimitata da Genta per facilitare il viaggio di tre persone (me stesso, un membro della famiglia di un paziente CLL e un altro paziente CLL) all'udienza pubblica della scorsa settimana. Sia a HealthTalk che a Patient Power, Genta non ha né fornito né avuto alcun controllo o influenza su ciò che diciamo o scriviamo.
Parlando personalmente, come paziente CLL, non ho nulla da guadagnare con l'approvazione di Genasense. In questo momento, non ho bisogno di medicine. Certamente, ci sono altri pazienti che ne hanno bisogno. Ma mettendolo da parte per un minuto, e il prossimo esame del cancro? Il gruppo di esperti comprenderà chiaramente i problemi e avrà esperienza nella relativa area del cancro, e capirà la leadership dei farmaci antitumorali della FDA? Se non lo fanno, il trattamento di cui hai bisogno un giorno (o forse un senatore o un rappresentante del Congresso potrebbe aver bisogno) non sarà disponibile a causa dell'acqua fredda che viene gettata nello sviluppo della droga ora? Sono preoccupato.
Un'altra cosa: ho molto apprezzato l'opportunità di testimoniare alla recente audizione della commissione FDA. Ascoltarono rispettosamente, ed era un'udienza molto aperta. Ma c'era una parte del processo che sembrava impropriamente a porte chiuse. Alla fine dell'udienza, ho interrogato un funzionario della FDA su chi hanno attirato l'esperienza CLL. Ha detto che avevano conversazioni telefoniche con i consulenti CLL, ma che erano soggetti a accordi di riservatezza e vietato di rivelare chi fossero o in che modo la FDA era stata informata. Ha detto che avrei bisogno dell'approvazione della compagnia farmaceutica per ottenere maggiori informazioni. Ho controllato con la compagnia e hanno detto che ho il loro permesso.
Quindi ora tornerò alla FDA per saperne di più sul processo e condividilo con te. Sto solo cercando di capire se il processo è rotto e la nostra speranza per le nuove medicine è a rischio. Resta sintonizzato e fammi sapere cosa ne pensi.
-Andrew
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