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I sintomi di Anton Feokhari iniziarono quando era al college. In primo luogo, la sua mano destra ha smesso di fare quello che voleva. Quindi, ha sviluppato problemi con equilibrio e visione. Camminare è diventato difficile. La sua vescica e le sue viscere hanno agito. Dieci anni dopo i primi sintomi, non poteva più lavorare. "Non mi stava bene", dice Feokhari.
Poiché la sua SM era aggressiva, Feokhari era un buon candidato per un audace ma rischioso esperimento per cercare di fermare la SM "riavviando" il sistema immunitario, come se fosse un computer bacato.
La SM è una malattia autoimmune, il che significa che si manifesta quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti del corpo. Nel caso della SM, gli anticorpi attaccano la guaina protettiva che circonda i nervi.
Sappiamo che la genetica ha un ruolo nella SM, ma solo una parte. Se un gemello identico ha la SM, nella maggior parte dei casi l'altro gemello non lo fa. Ciò significa che deve esserci un innesco ambientale.
"Abbiamo preso questo e abbiamo detto, 'Forse se puliamo la lavagna e non hanno le stesse sfide ambientali … allora forse non avranno MS questa volta intorno ", dice Michael Racke, MD, neurologo presso l'Ohio State University Wexner Medical Center e uno dei ricercatori coinvolti nel processo. "Sto cercando di farli diventare il loro gemello identico che non ha la SM", dice.
Naturalmente, "pulire la lavagna" non è così facile come lo fa sembrare. Lo fanno con un trapianto di cellule staminali, una procedura normalmente utilizzata nei casi avanzati di alcuni tumori.
Nessuna passeggiata nel parco
"Il trapianto di cellule staminali non è una passeggiata nel parco", afferma il dott. Racke. Le cellule staminali sono le cellule del midollo osseo che producono nuove cellule del sangue, incluse le cellule immunitarie. In un trapianto, le cellule staminali vengono prima raccolte e conservate. Quindi pesanti dosi di farmaci chemioterapici vengono utilizzati per eliminare completamente le cellule immunitarie nel sangue e le cellule staminali nel midollo osseo. Le cellule staminali conservate vengono quindi reintrodotte nel flusso sanguigno. Tornano al midollo osseo e iniziano a ricostruire il sistema immunitario da zero. Fino a quando non lo fanno, un paziente rimane senza alcuna protezione dall'infezione.
"Il trapianto è stata l'esperienza più difficile della mia vita", dice Feokhari. Ha avuto un'infezione che lo ha quasi ucciso. "Dicono che è stato tocco e andare per un po '. Ma comunque è successo, alla fine ho girato l'angolo e poi sono passato dal rimpiangere di aver fatto il processo a essere molto felice di averlo fatto. "
Feokhari non era guarito, ma ha smesso di peggiorare. Sono trascorsi cinque anni dal trapianto e non ha avuto alcun ritorno di malattia attiva.
Ha persino visto dei miglioramenti. "Il mio peggior sintomo è stato il dolore ai nervi e quello è migliorato molto", dice.
Racke dice che solo il 22% dei pazienti nello studio ha avuto un ritorno alla malattia attiva dopo tre anni. Ciò è in contrasto con il 60-70% con altri trattamenti. "Essere in grado di vedere un miglioramento nelle persone che hanno appena avuto una SM davvero stupefacente è piuttosto sorprendente", afferma Racke.
Il processo si chiama Halt-MS, perché è quello che si propone di fare. Ma bilanciare i rischi del trapianto di cellule staminali anche contro questi impressionanti risultati rappresenta una sfida. "Il trattamento è potenzialmente il tipo di trattamento più aggressivo che puoi offrire a queste persone", afferma Racke.
La sclerosi multipla è raramente fatale, ma a volte i trapianti di cellule staminali lo sono. Mentre i ricercatori si preparano per la prossima fase di questi trial (Fase III), Racke dice "è qui che la grande discussione sarà … Quanto dovremmo essere aggressivi in modo da ottenere la terapia più duratura, ma anche senza mortalità? Voglio dire, ci è stato insegnato tutto, 'Medico, prima non nuocere'. "
