Sommario:
- La promessa delle cellule staminali
- Trapianto di cellule staminali: "A Hard Road"
- Ma Bexfield migliorò gradualmente durante il resto della sua permanenza, e riuscì a evitare l'insorgere di una grave infezione - qualcosa che i ricercatori sono alla ricerca di quando il sistema immunitario dei partecipanti viene compromesso. Anche dopo essere stata dimessa, Bexfield dice: "Il tuo sistema immunitario è così basso, devi essere molto attento a ogni cibo che mangi, a chi vedi. Ero fondamentalmente in isolamento. "
- Quando HALT-MS inizia il suo trial di fase 3 (chiamato BEAT-MS) all'inizio del 2018, afferma Racke, iscriverà circa 120 partecipanti , dai 18 ai 50 anni, con SM recidivante-remittente. Per qualificarsi per la sperimentazione, afferma, non è stato possibile ottenere risultati positivi su due diverse terapie modificanti la malattia, come dimostrato da una recidiva su un'attività di una e MRI dall'altra.
Alcuni anni fa, Everyday Health ha riferito di uno studio clinico chiamato HALT-MS. Questo studio in corso è uno dei tanti negli ultimi anni per studiare i trapianti di cellule staminali per la sclerosi multipla (SM), in cui le cellule staminali di una persona vengono raccolte prima di un ciclo di chemioterapia per distruggere quasi completamente il sistema immunitario, dopo di che la radice le cellule vengono reinfuse nel corpo.
HALT-MS è uno dei più importanti studi in corso che coinvolgono i trapianti di cellule staminali per la SM, ei suoi ricercatori hanno il loro obiettivo di rendere il trapianto un trattamento tradizionale per la SM. Ma prima, hanno bisogno di confrontare direttamente il trapianto con i migliori trattamenti farmacologici attualmente disponibili - che è esattamente quello che farà la fase 3 del trial.
Se sei potenzialmente interessato a partecipare a futuri studi clinici, o semplicemente desideroso per sapere dove si può dirigere il trattamento della SM, ecco una panoramica di ciò che i ricercatori sperano di apprendere nella fase successiva dello studio e cosa potrebbe significare per i partecipanti.
La promessa delle cellule staminali
L'idea dietro il trapianto di cellule staminali è per sostituire un sistema immunitario malfunzionante - nel caso della SM, uno che attacca le guaine mieliniche dei nervi - con uno che riconosce correttamente questi nervi come il tessuto del corpo e non li attacca. A volte viene chiamato "riavvio" del sistema immunitario, e la speranza in ogni caso è che il "nuovo" sistema immunitario non inizi mai ad attaccare le cellule nervose come fece il vecchio.
I trapianti di cellule staminali hanno dimostrato di fare questo con efficacia mista. In uno studio pubblicato nell'aprile 2017 sulla rivista JAMA Neurology , i ricercatori hanno scoperto che all'interno di un gruppo di 281 persone con SM, la maggior parte delle quali aveva forme progressive di SM, sottoposte a trattamento tra il 1995 e il 2006, 46 la percentuale non ha registrato alcuna progressione della malattia nei cinque anni successivi al trapianto. I giovani e quelli con SM recidivante remittente avevano più probabilità di arrestare la loro malattia con la procedura.
I trapianti di cellule staminali presentano anche alcuni rischi, tra cui conta dei globuli rossi, infezioni, problemi gastrointestinali, coaguli di sangue, dolore e anche la morte.
Ma Michael Racke, MD, neurologo presso il Wexner Medical Center dell'Ohio State University di Columbus e ricercatore nello studio HALT-MS, afferma che l'efficacia e la sicurezza dei trapianti di cellule staminali ha continuato a migliorare dal 2006, quando i primi partecipanti sono stati sottoposti a screening per l'arruolamento nella fase 2 di HALT-MS.
Dei tre studi principali che hanno pubblicato risultati negli ultimi anni - incluso HALT-MS - tutti hanno mostrato un tasso di successo del 70% nello stallo dell'attività della malattia cinque anni dopo la procedura. L'attività della malattia è stata misurata mediante ricadute, progressione della disabilità o comparsa di nuove lesioni alla risonanza magnetica.
"Come in tutta la medicina, continuiamo a migliorare sempre meglio", afferma il dott. Racke, sottolineando che il tasso di mortalità dei trapianti di cellule staminali è diminuito da circa il 3,5% prima del 2006 a circa lo 0,3% da allora.
Trapianto di cellule staminali: "A Hard Road"
Un partecipante nella fase 2 di HALT-MS è stato Dave Bexfield, un residente del New Mexico a cui è stata diagnosticata la SM 11 anni fa all'età di 37 anni. È fondatore e direttore di ActiveMSers, un sito di supporto per le persone con SM con una forte attenzione all'addestramento che copre anche la letteratura scientifica sui trapianti di cellule staminali. > "Stavo diventando disperato", dice Bexfield delle sue condizioni fisiche quando si è iscritto al processo nel 2010. Nei sei mesi precedenti, era passato occasionalmente da un bastone a usare un camminatore tutto il tempo, e alla sua destrezza e mano la cognizione stava peggiorando rapidamente. Ha dovuto allenarsi con sua sorella, una fisioterapista, per essere in grado di percorrere i 100 metri senza aiuto per qualificarsi per il processo, che a suo dire ha creato "maggiore, maggiore stress" all'epoca.
L'intero processo di trapianto, dice Bexfield, era "una strada difficile", a causa dei test costanti e soprattutto dei farmaci chemioterapici coinvolti durante la sua permanenza in ospedale di tre settimane. Dopo la prima settimana, durante la quale è stata somministrata la chemioterapia, si sentiva ancora "abbastanza decente". Poi, dice, "la chemioterapia ha davvero iniziato a dare il calcio. Ero a letto per circa quattro giorni consecutivi" e una volta svenuto da vomito.
Ma Bexfield migliorò gradualmente durante il resto della sua permanenza, e riuscì a evitare l'insorgere di una grave infezione - qualcosa che i ricercatori sono alla ricerca di quando il sistema immunitario dei partecipanti viene compromesso. Anche dopo essere stata dimessa, Bexfield dice: "Il tuo sistema immunitario è così basso, devi essere molto attento a ogni cibo che mangi, a chi vedi. Ero fondamentalmente in isolamento. "
I miglioramenti drammatici che ha vissuto seguendo la procedura, dice Bexfield, hanno più che compensato i rischi e le spiacevoli sofferenze che ha subito. "Nel giro di un paio di mesi, sono passato a malapena dalla possibilità di camminare per essere in grado di camminare per 500 metri." La sua nebbia cerebrale si schiarì e la sua forza migliorò "ad ogni livello."
Questi miglioramenti durarono per circa quattro anni, dopo di che, Bexfield dice "Ho notato che le mie gambe non funzionavano abbastanza bene." Ora è tornato a usare un deambulatore tutto il tempo, ma in tutte le aree tranne camminare, si sente ancora molto meglio di prima trapianto. "Farei questo trattamento 100 volte. È stato prezioso ", afferma.
Quando HALT-MS inizia il suo trial di fase 3 (chiamato BEAT-MS) all'inizio del 2018, afferma Racke, iscriverà circa 120 partecipanti , dai 18 ai 50 anni, con SM recidivante-remittente. Per qualificarsi per la sperimentazione, afferma, non è stato possibile ottenere risultati positivi su due diverse terapie modificanti la malattia, come dimostrato da una recidiva su un'attività di una e MRI dall'altra.
Circa la metà dei partecipanti sarà casualmente assegnato per ricevere trapianti di cellule staminali, mentre l'altra metà riceverà la terapia farmacologica migliore possibile, come determinato su base individuale. I partecipanti di entrambi i gruppi saranno monitorati per cinque anni.
Racke sottolinea che oltre a considerare i risultati correlati alla malattia, la fase 3 confronterà anche i costi dei trattamenti in entrambi i gruppi. Egli osserva che molti trattamenti farmacologici per la SM costano fino a $ 70.000 a $ 90.000 all'anno, mentre il costo di un trapianto di cellule staminali nello stato dell'Ohio durante la fase 2 era tra $ 40.000 e $ 100.000 - con effetti benefici che duravano per anni.
" Ciò che è ancora più importante sottolineare ", afferma Racke, è che i trapianti di cellule staminali funzionavano" significativamente meglio nei pazienti che erano in realtà molto peggio. Quindi questo si spera che sia qualcosa che, in fondo alla strada, potrebbe essere un'opzione significativa per le persone che hanno una SM davvero brutta. "
