Ocrevus dopo un anno di mercato: cosa sappiamo ora? |

I primi tempi sono ancora in corso per il farmaco Ocrevus, ma finora, sia i prescrittori che gli utilizzatori rimangono fiduciosi. Allamino

Quando la FDA ha approvato il farmaco Ocrevus (ocrelizumab) nel marzo 2017 , era una grande novità nel mondo della sclerosi multipla (SM). Ci sono circa 15 altri farmaci - noti come trattamenti modificanti la malattia, o DMT - per la SM, ma trattano solo la forma più comune di SM, chiamata sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS).

Ocrevus è rivoluzionario perché, mentre è stato molto efficace per la RRMS, è anche il primo farmaco approvato per il trattamento della sclerosi multipla progressiva primaria (PPMS), una forma meno comune della malattia.

Secondo la National Multiple Sclerosis Society, l'85% delle persone con MS hanno RRMS, mentre il 10-15% viene diagnosticato con PPMS.

Prima di Ocrevus, c'erano pochissimi medici potevano fare per i loro pazienti con PPMS oltre a fornire farmaci e altre terapie per trattare i sintomi. Niente ha rallentato la progressione della malattia stessa.

"Abbiamo atteso, come medici appassionati per i nostri pazienti, di realizzare innovazioni e approvazioni della FDA in prodotti come Ocrevus", afferma Aaron Boster, MD, the systems medical capo e direttore di neuroimmunologia del centro MS a Ohio Health Neuroscience a Columbus. "Questo cambia il campo di gioco ed è molto eccitante."

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Come è diversa la PPMS da RRMS?

La SM è una malattia autoimmune in cui il il sistema immunitario attacca le guaine mieliniche che proteggono le fibre nervose nel cervello, nel midollo spinale e nel nervo ottico. Anche le fibre nervose possono essere danneggiate o distrutte. Questo, a sua volta, rallenta o interrompe la trasmissione degli impulsi nervosi dal cervello, causando sintomi quali affaticamento, formicolio e intorpidimento, debolezza, problemi alla vista e difficoltà a camminare.

Nella sclerosi multipla recidivante-remittente, il tipo più comune, i sintomi tendono a riacutizzarsi periodicamente, seguiti da tratti di recupero completo o parziale.

Quelli con PPMS presentano sintomi che peggiorano costantemente con pochi o nessun periodo di recupero. Il danno ai nervi è generalmente più focalizzato nel midollo spinale che nel cervello e può causare una disabilità più significativa rispetto al RRMS.

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Come funziona Ocrevus

Perché il PPMS coinvolge meno attività infiammatoria e distruzione più graduale e perdita di fibre nervose, i DMT disponibili non sono efficaci nel rallentare il danno neurale che si verifica nella PPMS. Per molti anni, i ricercatori hanno creduto che solo le cellule T - componenti della risposta immunitaria - fossero coinvolte nel processo della malattia della SM; quindi, molti dei farmaci che sono disponibili T target.

La ricerca su Ocrevus ha rivelato che la SM coinvolge anche le cellule B, un altro fattore nella risposta immunitaria. Ocrevus bersaglia e distrugge un tipo di cellule B chiamate cellule B CD20-positive.

I risultati degli studi clinici su Ocrevus sono impressionanti nel mostrare la sua efficacia per entrambe le forme della malattia.

Prove su persone con RRMS, noto come OPERA I e II, hanno fatto di Ocrevus un trattamento di prima linea per questa forma di malattia. Ocrevus ha mostrato una maggiore efficacia rispetto a Rebif ad alte dosi (interferone beta-1a) e ha ridotto il tasso annuale di recidive del 46 e del 47% in un periodo di due anni. Oltre 12 e 24 settimane, la progressione della disabilità è stata ridotta del 43% e del 37% per entrambi i periodi di tempo e in entrambi gli studi.

Lo studio ORATORIO di Fase III ha confrontato Ocrevus con placebo in individui con PPMS. In questo studio, la probabilità di una progressione della disabilità confermata è stata ridotta del 24% per almeno 12 settimane e del 25% per almeno 24 settimane. Inoltre, il tempo impiegato dai pazienti a camminare per 25 piedi (un test standard per la progressione) è stato ridotto del 29% a 120 settimane.

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Convenienza a beneficio di Ocrevus

Un'altra cosa che rende Ocrevus attraente è il fattore convenienza. Le DMT esistenti vengono somministrate tramite pillole, iniezioni o infusioni, alcune che richiedono un dosaggio giornaliero, alcune settimanali, alcune ogni due settimane e alcune mensilmente. Ocrelizumab viene somministrato come infusione due volte l'anno.

"Ocrevus si è dimostrato molto conveniente", afferma Ellen Lathi, MD, direttore del Centro Elliot Lewis per la sclerosi multipla a Wellesley, nel Massachusetts. "Perché hai bisogno di un infuso ogni sei mesi, permette ai pazienti di dimenticare di avere SM per 363 giorni all'anno."

I rischi e gli effetti collaterali di Ocrevus sono paragonabili a quelli di altri DMT, anche se alcune ricerche hanno suggerito Ocrevus può aumentare il rischio di cancro al seno. Per precauzione, le donne che assumono il farmaco sono vivamente consigliate dai loro medici di tenersi aggiornati sulle mammografie.

Esperienze del mondo reale di persone che assumono Ocrevus

Secondo Genentech, che produce il farmaco, circa 30.000 prescrizioni per Ocrevus sono stati scritti dalla sua approvazione.

Tra le prime persone a ricevere un'infusione del farmaco è Kani Nicodemus, 52 anni, un istruttore di fitness a Milford, New Hampshire.

Nicodemo ha ricevuto una diagnosi di SM nel 2001 e Inizialmente ho scelto di non assumere alcun farmaco per questo, concentrandomi invece sulla sua dieta e sul regime di esercizio.

"Fino al 2008, non avevo molti sintomi", dice. "Poi ho sviluppato neuropatia e affaticamento, quindi il mio neurologo mi ha messo su Gilenya (fingolimod), e dopo, Aubagio (teriflumonide)."

Nel 2013, Nicodemo ha notato nuovi sintomi, tra cui problemi di mobilità con la gamba sinistra e una condizione chiamato "drop foot", in cui hai difficoltà a sollevare la parte anteriore del piede quando cammini. Mentre i suoi sintomi progredivano, i suoi medici giunsero alla conclusione che probabilmente aveva il PPMS.

"Non c'erano trattamenti per la PPMS disponibili in quel periodo, quindi continuai con Aubagio e lo interrompo solo nel gennaio 2017", dice Nicodemus. "Due mesi dopo, ho avviato Ocrevus. Non c'è stata alcuna ulteriore progressione ei miei sintomi sono stati ben controllati. Ci vuole meno tempo per recuperare la gamba dal piede cadente. Per me è un enorme vantaggio, perché non sono un tipo di persona sedentario. "

Trish Palmer, 34 anni, di Columbus, Ohio, è stato diagnosticato con RRMS nel 2013 ed era stato su tre diversi farmaci senza molti miglioramenti. "Ho avuto una ricaduta molto significativa nel 2015", dice.

Dopo sei mesi su Ocrevus, Palmer ritiene che la droga funzioni. "Ho avuto una risonanza magnetica pulita e sono stato più attivo negli ultimi mesi. Comincio a sentirmi sicuro che questa è una soluzione a lungo termine. "

Hope for the Future

È troppo presto per dire come andranno le cose nel tempo, ma dopo un anno, il Dr. Lathi dice che la droga ha ottenuto un "A-plus" dai suoi pazienti.

Dr. Boster sottolinea che i medici "non possono invertire i danni che sono già stati fatti nei pazienti, ma possiamo fermare ulteriori progressi. Dicevo ai miei pazienti: "Posso farti peggiorare sempre più lentamente". Ora posso dire "Facciamolo smettere". È molto eccitante. "