I pazienti con insufficienza cardiaca hanno un cuore indebolito, ma i ricercatori dicono che un farmaco sperimentale usato per la prima volta nell'uomo può riparare le cellule cardiache e migliorare la funzione cardiaca.
Secondo i risultati di un piccolo studio di fase 1, una singola infusione endovenosa del farmaco cimaglermina era sicura e, a dosi elevate, migliorava la funzione cardiaca per almeno tre mesi.
"In questo momento abbiamo molte terapie che usiamo per l'insufficienza cardiaca, e questi pazienti [nello studio] erano in tutte quelle terapie e avevano ancora una significativa disfunzione cardiaca ", ha detto il ricercatore capo Dr. Daniel Lenihan. È un professore di medicina e direttore del programma di ricerca clinica per il cuore della Vanderbilt University a Nashville.
Le persone con insufficienza cardiaca spesso assumono una combinazione di farmaci, ha detto Lenihan. Questi includono farmaci per abbassare la pressione sanguigna e diuretici per aiutare a rimuovere il fluido in eccesso che si accumula a causa della capacità di pompaggio affaticata del cuore. Inoltre, alcune persone hanno impiantato defibrillatori o pacemaker.
Anche con tutte queste opzioni, il tasso di mortalità tra questi pazienti è "inaccettabilmente alto", ha detto Lenihan.
Insufficienza cardiaca, una condizione in cui il cuore non può pompare abbastanza sangue per soddisfare i bisogni del corpo, è tra le principali cause di morte in tutto il mondo. Un numero significativo di pazienti con insufficienza cardiaca non risponde bene ai trattamenti attuali, in particolare quei pazienti la cui camera cardiaca inferiore sinistra, che pompa il sangue nelle arterie, è debole, ha detto Lenihan.
Cimaglermin agisce come un fattore di crescita per il cuore , aiutandolo a riparare se stesso dopo l'infortunio, ha detto Lenihan. In particolare, si lega ai recettori HER2 e HER4 sulla superficie delle cellule cardiache che sono importanti per la riparazione e la sopravvivenza cellulare, ha spiegato.
I ricercatori hanno provato a utilizzare le cellule staminali per riparare il muscolo cardiaco più o meno allo stesso modo, ha detto, ma questi sforzi non sono stati efficaci. "Non vedi alcun effetto prolungato", ha aggiunto.
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Un trial di fase 1 come questo è stato progettato per vedere se un nuovo farmaco è sicuro, non per testare la sua efficacia. Prima che cimaglermin possa essere usato per trattare i pazienti, deve dimostrare il suo valore in una serie di studi progressivamente più vasti e impegnativi e quindi essere approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti. Il processo può richiedere diversi anni. Sulla base di questi risultati preliminari, sono in programma studi più ampi, ha detto Lenihan.
"Questo farmaco, anche se ancora in fase sperimentale, potrebbe essere un modo importante per migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con insufficienza cardiaca", ha detto. > Per lo studio, Lenihan e i suoi colleghi hanno assegnato in modo casuale 40 pazienti per ottenere un'infusione di cimaglermina o un placebo.
Rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un placebo, i pazienti trattati con una dose elevata di cimaglermina hanno avuto un aumento prolungato della capacità del cuore di pompa sangue. Il miglioramento è durato 90 giorni, con il massimo aumento della funzione cardiaca raggiunto in 28 giorni, i ricercatori hanno scoperto.
Gli effetti indesiderati più comuni sono stati mal di testa e nausea direttamente dopo aver ricevuto il farmaco. Un paziente che ha ricevuto la dose più alta di cimaglermina ha sviluppato una disfunzione epatica, che si è risolta in un periodo di due settimane, ha detto Lenihan.
Lo studio è stato finanziato da Acorda Therapeutics, il produttore di cimaglermin, e il rapporto è stato pubblicato online dicembre 26 nella rivista
JACC: Basic to Translational Science . Dr. Nanette Bishopric è professore di medicina all'Università di Miami Miller School of Medicine e autrice di un editoriale di giornale di accompagnamento. "Non ci sono stati trattamenti innovativi per l'insufficienza cardiaca per un lungo periodo", ha detto,
Cimaglermin, tuttavia, potrebbe essere una tale droga, ha detto. "È una cosa straordinaria che potresti dare una droga una volta sola e influire sul funzionamento del cuore tre mesi dopo - è davvero straordinario", ha detto.
Ogni farmaco attualmente usato per trattare l'insufficienza cardiaca deve essere somministrato quotidianamente o più volte al giorno per farlo funzionare, ha detto Bishopric. "E quando smetti di prenderlo, smette di funzionare", ha detto.
Nonostante i risultati incoraggianti di questa prima prova, saranno necessari molti più test prima che il cimaglermin possa essere considerato un trattamento standard per l'insufficienza cardiaca, ha detto Bishopric.
"Questi risultati devono essere replicati in studi più ampi e devi essere in grado di prevedere se una funzione cardiaca migliorata da cimaglermina aiuterà le persone a vivere più a lungo e a sentirsi meglio", ha osservato.
