Oggi ho ricevuto una chiamata dalla FDA in risposta alla mia richiesta di alcune settimane fa per un elenco dei membri del comitato consultivo della FDA che consideravano se raccomandare Genasense per l'approvazione. Come forse ricorderete, la giuria ha votato da 7 a 3 contro l'approvazione. La FDA di solito, ma non sempre, segue la raccomandazione di tali pannelli. Dovrebbero decidere entro una settimana circa cosa fare in questo caso.
Genta stava chiedendo l'approvazione per commercializzare Genasense per CLL mentre andava avanti con uno studio di conferma che avrebbe fornito maggiori informazioni. La FDA ha approvato il piano per lo studio, ma Genta, lo sponsor, non avrà soldi per fare lo studio â € "decine di milioni di dollari â €" se non possono ottenere l'approvazione per il marketing.
Come ho scritto in precedenza, ero preoccupato che la FDA non fosse abbastanza informata sullo stato del trattamento CLL oggi per prendere una decisione informata. Sono stato ben consapevole del fatto che alcuni sottospecialisti della CLL si sono schierati a favore dell'approvazione di Genasense, tra cui Drs. Michael Keating (M. Cancer Anderson Cancer Center), Kanti Rai (Centro medico ebraico di Long Island), Susan O'Brien (M. D. Anderson) e molti altri. Quindi è stato curioso l'audizione del comitato consultivo quando la FDA ha proiettato un punto di vista negativo e il gruppo, per lo più non specialisti CLL, è caduto in linea.
La domanda era, la FDA aveva altri consulenti dietro le quinte che li consigliavano? Oggi, dopo un sacco di burocrazia, mi hanno dato i nomi ma non ha spiegato le cose. C'erano quattro consulenti alla FDA. Hanno incluso due membri effettivi del panel, la dott.ssa Maria Rodriguez, uno specialista di linfoma del MD Anderson, che ha votato per il farmaco, e il dott. Joao Ascensao, ematologo presso la Veteran's Administration di Washington, e non uno specialista CLL, che ha votato contro. Gli altri consulenti, ho appreso, erano la dott.ssa Geraldine Schecter, che credo sia il capo della dottoressa Ascensao in ematologia al VA, e qualcuno che non ho mai pensato come specialista della CLL, e il dottor Bruce Cheson, di Georgetown, che è sicuramente un leader CLL. Il dottor Cheson era all'udienza e sembrava visibilmente turbato quando il voto era negativo. So che mi ha detto che suo padre è morto a causa di CLL e che rimane un medico molto devoto alle persone affette da questa malattia.
Quindi sto cercando di capirlo. Almeno due consulenti erano per Genasense (Cheson e Rodriguez), uno era contrario, (Ascensao). E il dottor Schecter, con cui non ho parlato e che non era nel pannello, è una wild card, ma potrebbe non essere un sottospecialista nel campo.
Non riesco a capire perché la FDA abbia appena fatto consultarsi con più di un grande specialista CLL. Non è quello che sarebbe necessario per dare uno schiavo giusto allo sponsor e ai pazienti?
Sentirai la FDA dire che molti altri dottori hanno conflitti finanziari. Ma i miei amici che hanno esaminato il problema (come i pazienti reporter investigativi) dicono che anche i membri del panel hanno molti conflitti, forse includendo anche legami finanziari con altre società che studiano anche la terapia antisenso che potrebbe seguire Genta.
So che è non è affatto un processo perfetto. Ma in questo momento non sembra del tutto equo per il farmaco in questione, e forse anche per altri in linea. Resta il problema, come possiamo noi pazienti spingere affinché il nostro governo protegga la nostra sicurezza mentre ci consente di accedere a nuovi farmaci potenzialmente salvavita o che prolungano la vita? Inoltre, come può il nostro governo dare incentivi alle compagnie farmaceutiche per investire anni e molti milioni per affrontare il problema?
Ne ho già parlato prima, ma mi sembra appropriato dirlo ancora una volta. A causa dei miei sforzi imprenditoriali, ci sono alcune cose che dovresti sapere. HealthTalk ha, in passato, prodotto programmi sul trattamento CLL sponsorizzati da sovvenzioni illimitate di Genta, lo sviluppatore di Genasense. Mentre non ci sono programmi attuali o programmati, dovresti sapere che esiste la possibilità di programmi futuri. Inoltre, gestisco una società chiamata Patient Power che ha ricevuto una sovvenzione illimitata da Genta per facilitare il viaggio di tre persone (io stesso, un membro della famiglia di un paziente CLL e un altro paziente CLL) all'udienza pubblica. Sia a HealthTalk che a Patient Power, Genta non ha né richiesto né avuto alcun controllo o influenza su ciò che diciamo o scriviamo.
-Andrew
