Sommario:
- Da non perdere
- Come vengono approvati i biosimilari
- Nel 2010, il Congresso ha creato un percorso per l'approvazione da parte della FDA dei biosimilari come parte dell'Affordable Care Act, firmata in legge dall'ex presidente Barack Obama. Non è stato fino al 2015, però, che la FDA ha effettivamente approvato un farmaco biosimilare - e non fino al 2016 la FDA ha approvato un farmaco biosimilare per il trattamento dell'IBD.
- Un'altra preoccupazione, dice Afzali, è che i pazienti potrebbero non essere quelli che raccolgono la maggior parte dei risparmi. "Non sappiamo davvero", dice, "se [i biosimilari stanno per abbattere i costi per i nostri pazienti" (come premi e copertine inferiori) o se prevedono solo una riduzione per le compagnie di assicurazione . "
- Questa estrapolazione colpisce alcune persone come potenzialmente fastidiose. Dice il dottor Gerich dei biosimilari recentemente approvato dalla FDA, "Penso che ci siano alcune questioni legate all'estrapolazione e alla sicurezza e all'immunogenicità" - lo sviluppo di resistenza o una reazione allergica a un farmaco - "che non sono del tutto chiari nel paziente con IBD popolazione. Non ci sono stati realmente studi clinici fatti specificamente nella popolazione IBD prima della loro approvazione. "Tuttavia, egli predice che i biosimilari dimostreranno un'efficacia simile ai biologici originali nel trattamento dell'IBD.
- Vale anche la pena di notare che in un recente studio norvegese, non ancora pubblicato ma presentato alla Settimana europea di gastroenterologia del 2016, i ricercatori hanno dimostrato che i pazienti potevano tranquillamente passare da un particolare biologico all'equivalente biosimilare approvato dalla FDA. Ma questo studio non era specifico per IBD e, come osserva Afzali, altri studi hanno avuto risultati contrastanti.
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Se hai la colite ulcerosa, c'è un nuovo tipo di farmaco che potresti desiderare per familiarizzare con: biosimilari.
I biosimilari sono un tipo di farmaco biologico, una categoria di farmaci usati per il trattamento della malattia infiammatoria intestinale, o IBD, dal 1 . Quando viene usato per il trattamento della colite ulcerosa, i biologici funzionano neutralizzando una proteina prodotta dal il sistema immunitario del corpo.
I biosimilari, mentre un tipo di farmaco biologico, sono indicati con un nome diverso perché sebbene siano modellati su biologi esistenti, non sono identici a loro.
I biosimilari sono come farmaci generici, ma con una differenza chiave: l'ingre dient in farmaci generici è identici a quelli dei farmaci di marca che vengono modellati. I biosimilari non sono copie esatte dei loro farmaci originator. Invece, come suggerisce il loro nome, somigliano molto al farmaco originale.
Come vengono approvati i biosimilari
Nessun nuovo farmaco può essere venduto negli Stati Uniti senza l'approvazione della Food & Drug Administration (FDA). Normalmente, l'approvazione richiede che un farmaco sia dimostrato di essere sicuro ed efficace per mezzo di ampi studi clinici. Ma dal 1984 i farmaci generici sono stati sottoposti ad un processo di approvazione molto più semplice. Questo perché si tratta semplicemente di copie di farmaci già approvati i cui brevetti sono scaduti.
Quando i farmaci biologici per IBD hanno guadagnato importanza negli Stati Uniti negli anni 2000, avevano lasciato alcuni anni sui loro brevetti. Man mano che i brevetti si avvicinavano alla scadenza, tuttavia, sia la FDA che il Congresso aumentarono le pressioni per creare un processo di approvazione per le copie biologiche. Il primo percorso normativo per l'approvazione di questi farmaci - insieme al nome di biosimilari - è stato creato dall'Agenzia europea per i medicinali nel 2005, secondo un articolo pubblicato nel numero di luglio di Current Opinion in Gastroenterology
Nel 2010, il Congresso ha creato un percorso per l'approvazione da parte della FDA dei biosimilari come parte dell'Affordable Care Act, firmata in legge dall'ex presidente Barack Obama. Non è stato fino al 2015, però, che la FDA ha effettivamente approvato un farmaco biosimilare - e non fino al 2016 la FDA ha approvato un farmaco biosimilare per il trattamento dell'IBD.
Il futuro dei biosimilari
Fino ad oggi, solo una manciata di i biosimilari sono stati approvati negli Stati Uniti. Ma questo potrebbe cambiare presto, secondo Anita Afzali, MD, un gastroenterologo che dirige il programma per le malattie infiammatorie dell'intestino presso l'Harv Medicine Medical Center di Seattle.
"Ci sono più di 650 biosimilari in fase di sviluppo", osserva il dott. Afzali, aggiungendo che la maggior parte sono nelle prime fasi di sviluppo. "Quello che verrà negli Stati Uniti sarà certamente un argomento di discussione".
Secondo Afzali, portare un mercato biosimilare al mercato statunitense richiede in genere da sette a otto anni e costa tra $ 100 milioni e $ 250 milioni. L'elevato numero di farmaci in fase di sviluppo, insieme a questo costo elevato, mostra che le aziende farmaceutiche li considerano come aventi un enorme potenziale di profitto.
Tuttavia, una volta che saranno disponibili più farmaci basati sullo stesso biologico, si prevede che la concorrenza porterà il loro costo verso il basso. Di quanto, comunque, sia del tutto sconosciuto.
L'articolo del giornale del luglio 2015 rileva che, rispetto al costo dei farmaci biologici usati nelle IBD, i biosimilari potrebbero teoricamente risparmiare dal 25 al 40%, anche se le forze di mercato difficili da prevedere potrebbero portare a minori risparmi.
Mark Gerich, MD, specialista IBD e direttore clinico del Crohn's and Colitis Center dell'Ospedale dell'Università del Colorado ad Aurora, afferma che il track record dei risparmi sui biosimilari nei paesi in cui sono stati adottato è misto. "La mia preoccupazione", dice, "è che i risparmi finanziari effettivi non saranno grandi come potremmo sperare."
Un'altra preoccupazione, dice Afzali, è che i pazienti potrebbero non essere quelli che raccolgono la maggior parte dei risparmi. "Non sappiamo davvero", dice, "se [i biosimilari stanno per abbattere i costi per i nostri pazienti" (come premi e copertine inferiori) o se prevedono solo una riduzione per le compagnie di assicurazione . "
I biosimilari saranno efficaci nel trattare l'IBD?
Come notato sopra, i biosimilari non sono copie esatte dei farmaci su cui sono modellati. Quando un composto ha molecole estremamente grandi che vengono create attraverso un processo biologico, è impossibile ricreare [il composto] esattamente. Se la FDA avesse adottato un tale standard per l'approvazione dei biosimilari, non sarebbe mai stato raggiunto.
Quindi, invece di mostrare che sono identici all'originale a livello molecolare - che è richiesto per i farmaci generici - i produttori di biosimilari devono dimostrare che sono abbastanza simili agli originali per avere "nessuna differenza clinicamente significativa". Questo viene fatto attraverso prove cliniche di sicurezza ed efficacia, che rappresentano una grossa fetta del costo di portare un biosimilare sul mercato.
Ma secondo le regole della FDA, i biosimilari devono essere testati per una sola indicazione - malattia o condizione di salute - per cui è stato approvato il farmaco originatore. Se il farmaco si dimostra sicuro ed efficace per questo uso, la FDA "estrapola" che è sicuro ed efficace per tutti gli usi approvati del farmaco originatore. Ad esempio, se un farmaco biologico è approvato per il trattamento dell'artrite reumatoide, della psoriasi a placche, della colite ulcerosa e del morbo di Crohn e una versione biosimilare è sicura ed efficace per l'artrite reumatoide, allora la FDA approverà il biosimilare per tutti gli altri condizioni senza testare il farmaco nelle specifiche popolazioni di pazienti.
Questa estrapolazione colpisce alcune persone come potenzialmente fastidiose. Dice il dottor Gerich dei biosimilari recentemente approvato dalla FDA, "Penso che ci siano alcune questioni legate all'estrapolazione e alla sicurezza e all'immunogenicità" - lo sviluppo di resistenza o una reazione allergica a un farmaco - "che non sono del tutto chiari nel paziente con IBD popolazione. Non ci sono stati realmente studi clinici fatti specificamente nella popolazione IBD prima della loro approvazione. "Tuttavia, egli predice che i biosimilari dimostreranno un'efficacia simile ai biologici originali nel trattamento dell'IBD.
Biosimilari: simili ma non intercambiabili
Finora negli Stati Uniti, i biosimilari per IBD sono stati approvati per tutti gli stessi usi dei loro farmaci originatori - ma non sono stati giudicati "intercambiabili" con tali farmaci. In pratica, ciò significa che i farmacisti non possono sostituire un biosimilare per un biologico, come potrebbero fare con un farmaco generico e di marca.
Afzali si preoccupa, tuttavia, che questo possa diventare una distinzione senza una differenza. È facile immaginare, afferma, che una compagnia assicurativa o un sistema ospedaliero potrebbero semplicemente non coprire un biologico originale ma solo il suo equivalente biosimilare. "E ora", dice, "lo stato o l'assicurazione o il farmacista sta dicendo: 'Devi provare il biosimilare'" anche quando un paziente ha già sperimentato alcuni effetti collaterali dal biologico che potrebbe peggiorare con il biosimilare .
Per lo meno, dice Afzali, i medici dovrebbero essere informati su ciò che i loro pazienti vengono dati. "Penso che come fornitore di prescrizione, ho bisogno di essere informato se viene richiesta una sostituzione", dice. "Dovrei anche essere in grado di scrivere, 'Dispensare come scritto'", per impedire qualsiasi sostituzione.
Da parte sua, Gerich prevede che gli ospedali possano diventare i primi ad adottare molti farmaci biosimilari, eventualmente rimuovendo i biologici originali dai loro [elenchi di farmaci disponibili] del tutto. Se, dice, "hai una paziente colite ulcerosa molto malata, ricoverata in ospedale, e devi dare loro una grande quantità" di un farmaco biologico per aiutare a prevenire una colectomia (rimozione di una sezione del colon), "che diventa estremamente costoso per l'ospedale. "Immagazzinare biosimilari meno costosi, egli ritiene, potrebbe rendere i dirigenti di farmacia più disposti ad autorizzare questo trattamento.
Vale anche la pena di notare che in un recente studio norvegese, non ancora pubblicato ma presentato alla Settimana europea di gastroenterologia del 2016, i ricercatori hanno dimostrato che i pazienti potevano tranquillamente passare da un particolare biologico all'equivalente biosimilare approvato dalla FDA. Ma questo studio non era specifico per IBD e, come osserva Afzali, altri studi hanno avuto risultati contrastanti.
Il lato positivo dei biosimilari: più scelte di trattamento IBD
Nessuno dubita che i biosimilari siano qui per restare e che loro
Afzali spera che il prossimo afflusso di nuovi farmaci spingerà più ricerche sui loro effetti nel trattare l'IBD. "Abbiamo ancora bisogno di molte più prove umane e di ricerca", dice, "per valutare realmente la sicurezza e l'efficacia dei biosimilari" per le singole malattie.
Gerich è cautamente ottimista riguardo al potenziale che i biosimilari possiedono. "Speriamo che la sicurezza non sia un problema", dice. "E sarà interessante vedere quali sono i risultati finanziari."
