Un nuovo farmaco rallenta i progressi della sclerosi multipla, inclusa una forma avanzata della malattia degenerativa del nervo, per la quale attualmente non esiste alcun trattamento , secondo una coppia di nuovi studi clinici
Uno specialista della SM chiamato il farmaco per via endovenosa, l'ocrelizumab, una "svolta".
Ocrelizumab ha ridotto l'avanzamento della disabilità correlata alla SM del 24 per cento nelle persone con SM progressiva primaria rispetto a un placebo, risultati di uno studio clinico.
I ricercatori hanno confrontato ocrelizumab con un placebo o un farmaco fittizio, perché non esiste un trattamento approvato disponibile per la SM progressiva primaria. Questa forma colpisce circa il 15% dei pazienti affetti da sclerosi multipla, ha detto il dottor Stephen Hauser, presidente di neurologia all'Università della California, a San Francisco.
"Rappresenta una nuova speranza per le persone con SM progressiva", ha detto Hauser, che ha lavorato a entrambi i rapporti.
Ocrelizumab si è dimostrato anche superiore nel trattamento di persone con sclerosi multipla recidivante, la forma più comune di SM, rispetto ad altri farmaci disponibili, l'altro studio clinico trovato.
"I dati sono davvero drammatici" Hauser disse. "Mostrano dalla risonanza magnetica che nuove aree di infiammazione nel cervello sono state ridotte del 95% rispetto all'attuale trattamento."
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Ocrelizumab, con il marchio Ocrevus, è in attesa di approvazione da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti. La FDA era stata impostata per approvare il farmaco questo mese, ma recentemente ha esteso la revisione a marzo.
"Siamo molto fiduciosi che il farmaco sarà disponibile in primavera", ha detto il dott. Aaron Miller, direttore medico del Monte Sinai. Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis a New York City. "Mi aspetto che diventi un uso diffuso."
Hauser ha spiegato che la sclerosi multipla si verifica quando il sistema immunitario attacca la guaina protettiva che copre le fibre nervose, che è composta da una sostanza grassa chiamata mielina.
Ocrelizumab tratta la SM per esaurimento le cellule immunitarie che producono anticorpi per attaccare la mielina, ha detto Hauser.
Inizialmente, la sclerosi multipla è caratterizzata da un'infiammazione che si manifesta quando il sistema immunitario attacca attivamente la mielina. In questa fase, nota come sclerosi multipla recidivante, i pazienti alternano attacchi di SM attivi seguiti da periodi di remissione, ha notato Hauser.
Ma, dopo che la guaina mielinica è stata distrutta, alcuni pazienti affetti da SM si sistemeranno in una lunga fase degenerativa nota come sclerosi multipla progressiva primaria. Invece di avere attacchi della malattia, i pazienti sperimentano un lento e progressivo peggioramento della loro funzione motoria, ha detto Hauser.
La SM colpisce circa 2,3 milioni di persone in tutto il mondo, incluse circa 400.000 persone negli Stati Uniti, hanno detto gli autori dello studio nelle note di fondo.
Sebbene non esista una cura per qualsiasi forma di SM, sono disponibili trattamenti multipli per la SM recidivante per alleviare i sintomi. Lo studio clinico che ha coinvolto questa forma della malattia ha confrontato ocrelizumab con il farmaco interferone beta-1a, che è un farmaco standard di cura corrente.
Ocrelizumab ha ridotto la nuova infiammazione e ha anche prodotto fino al 47% di riduzione delle recidive e una riduzione del 43% della disabilità rispetto all'interferone, lo studio clinico riportato. Hauser è stato presidente scientifico del comitato direttivo per questo processo.
Miller ha detto che il farmaco si è anche rivelato il primo vero raggio di speranza per le persone con SM progressiva, rallentando l'avanzamento del disturbo in modo limitato ma significativo.
"Non abbiamo mai avuto trattamenti adeguati per la SM progressiva primaria, a tale riguardo, questa è una svolta", ha detto Miller. "Ovviamente si vorrebbe vedere livelli più elevati di riduzione maggiore, ma questo è sicuramente un risultato molto significativo per i pazienti appropriati."
Il farmaco è stato anche ben tollerato dai pazienti, ha detto Hauser e Miller.
Circa un terzo dei pazienti ha avuto una reazione all'infusione del farmaco, ma altri farmaci hanno contribuito a trattare questi sintomi senza effetti a lungo termine, Hauser disse. Solo l'1,3% dei pazienti ha sviluppato un'infezione grave, rispetto al 2,9% di quelli trattati con interferone.
Entrambi gli studi clinici sono stati sponsorizzati dal produttore del farmaco, F. Hoffmann-La Roche. I risultati sono stati pubblicati il 21 dicembre nel New England Journal of Medicine .
