La biotina: un trattamento promettente per la sclerosi progressiva |

Sommario:

Anonim

La biotina ad alte dosi viene testata come trattamento per la SM progressiva.Jeng Niamwhan / iStock.com

Per le persone con sclerosi multipla progressiva, c'è speranza per un nuovo trattamento nella forma di una dose elevata di biotina, un tipo di vitamina B.

Nella SM progressiva, la funzione neurologica peggiora gradualmente nel tempo quando le fibre nervose sono danneggiate. Influenzando circa 1,3 milioni di persone in tutto il mondo, può iniziare quando viene diagnosticata la SM (SM primitiva-progressiva) o, più comunemente, dopo una fase iniziale di SM recidivante-remittente (SM secondaria-progressiva).

Finora, la maggior parte degli SM le terapie hanno colpito la SM recidivante-remittente e le terapie che possono rallentare o arrestare lo sviluppo della SM progressiva sono state frustranti. I ricercatori sperano che la biotina ad alte dosi possa aiutare a colmare questa lacuna.

La biotina si trova naturalmente in carne, pesce, uova, noci, semi e alcune verdure. Tuttavia, gli studi sulla biotina per la SM hanno utilizzato livelli molto più alti di quelli che troverete nei prodotti alimentari. Il farmaco da studio, chiamato MD1003, arriva a 300 milligrammi di biotina al giorno - 10.000 volte la quantità raccomandata per soddisfare i bisogni nutrizionali. Una dose così alta deve essere testata con attenzione per assicurarsi che sia sicura ed efficace.

Cosa mostrano gli studi sulla biotina per la SM?

Due studi francesi hanno esaminato MD1003 per la SM progressiva. Il primo, pubblicato a marzo 2015 in Sclerosi multipla e disturbi correlati , è stato uno studio pilota di 23 pazienti, la maggior parte dei quali mostrava qualche miglioramento dopo l'assunzione del farmaco.

In uno studio randomizzato più ampio, pubblicato in Diario di sclerosi multipla nel novembre 2016, 154 partecipanti hanno ricevuto MD1003 o un placebo per un anno. Tra i pazienti che assumono MD1003, il 12,6% di loro aveva miglioramenti nella propria disabilità alla fine dell'anno, rispetto a nessuno del gruppo placebo.

Si tratta di un numero relativamente basso - indicando che circa una persona su otto che assumeva MD1003 vedeva miglioramenti - ma i ricercatori dicono che è il primo farmaco mai mostrato a invertire la progressione della malattia.

Sharon Stoll, DO, un assistente professore di neurologia presso la Yale School of Medicine, indica un altro beneficio di MD1003 visto nello studio del 2016. "Il resto dei pazienti che erano sul farmaco in studio non ha progredito, che è significativo. Se si prende qualcuno in questo trattamento abbastanza precocemente nel loro stato di malattia a progressione secondaria o progressiva primaria, può stabilizzare la malattia ", dice.

Dr. Stoll non è stato coinvolto nello studio del 2016, ma sta reclutando pazienti per un trial clinico in corso su MD1003, entrando a far parte degli investigatori di 80 altri centri di studio nel Nord America e in Europa. Insieme, sperano di arruolare 600 pazienti con SM progressiva. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a prendere MD1003 o placebo per 15 mesi, dopo di che tutti i partecipanti riceveranno MD1003 per un ulteriore anno.

Come potrebbe la biotina lavorare per trattare la SM progressiva?

Una delle principali cause di disabilità in progressione La sclerosi multipla è la perdita di mielina attorno alle fibre nervose. Stoll descrive le fibre nervose come fossero fili elettrici, con la mielina che è l'isolamento intorno ai fili che consente ai segnali del cervello di viaggiare rapidamente verso diverse parti del corpo. "Se manca quell'isolamento," dice, "il segnale non viaggia più veloce, e poiché non viaggia tanto velocemente, hai debolezza, hai intorpidimento e hai un formicolio."

Ci sono alcune idee su come la biotina potrebbe trattare questo problema. Innanzitutto, molti enzimi coinvolti nella produzione di energia cellulare richiedono che la biotina funzioni, quindi aumentare la biotina potrebbe dare alle cellule nervose un impulso di energia per inviare segnali veloci anche con la mielina danneggiata. Una seconda idea è che la biotina potrebbe aumentare la produzione di grassi necessari per produrre la mielina, forse permettendo ai neuroni di riparare quello strato di isolamento.

Bilanciamento di benefici, rischi e incognita di un nuovo trattamento

Mentre gli studi finora non hanno identificato rischi significativi di MD1003, il trial più ampio sarà in grado di esaminare più da vicino gli effetti avversi.

"Perché questa è una clinica prova, non siamo sicuri al 100% di quali saranno gli effetti collaterali a lungo termine ", afferma Stoll.

Ma Stoll riconosce che per le persone con SM progressiva, in attesa di iniziare un nuovo trattamento può anche essere rischioso. "Io dico sempre 'uso con cautela', ma non mi rifaccio, perché il rischio di una progressiva SM è devastante. Quando si valutano i rischi e i benefici, ritengo che il potenziale beneficio ci sia, anche se è nella fase iniziale dello studio. "

Se sei interessato ad iscriverti allo studio MD1003, puoi controllare il sito web dello studio per vedere se sei idoneo. Al momento non è possibile acquistare il farmaco in studio e Stoll dice che mentre è possibile acquistare biotina online o dalla farmacia di composti, la qualità può variare.

In altre parole, parla sempre con il medico delle opzioni di supplemento. Inoltre, assicurati di informare il tuo fornitore di cure primarie se prendi biotina ad alte dosi, poiché può causare errori con alcuni esami del sangue, incluso l'ormone tiroideo.

Dr. Stoll afferma che lo studio della biotina è solo una delle cose entusiasmanti che stanno accadendo nella ricerca sulla SM. "Sono ottimista su dove sta andando questo campo della SM. Stiamo dimostrando così tanti progressi in così poco tempo. Sono molto fiducioso. "

arrow